Od Salynn Boyles
WebMD Health News
Posudok Louise Chang, MD
19. september 2012 -- Experimentálna tabletka je sľubná na liečbu roztrúsenej sklerózy.
V dvoch štúdiách neskorej fázy uverejnených v The New England Journal of Medicine , liek BG-12 (dimetylfumarát) znížil recidívy približne o polovicu u pacientov s najbežnejšou formou SM.
Ak to schváli FDA, BG-12, ktorý vyvíja výrobca liekov Biogen Idec, sa stane tretím perorálnym liekom pre ľudí so sklerózou multiplex.
Druhá – tabletka Aubagio od Sanofi Aventis – získala schválenie FDA len minulý týždeň.
„Toto je vzrušujúce obdobie vo vývoji nových liekov na SM, najmä ak vezmeme do úvahy skutočnosť, že len pred niekoľkými desaťročiami sme nemali žiadnu účinnú liečbu,“ hovorí Timothy Coetzee, PhD., vedúci výskumu National MS Society.
Skleróza multiplex je chronické ochorenie, pri ktorom imunitný systém napáda izoláciu, ktorá pokrýva a chráni nervové vlákna mozgu a miechy.
Pri najbežnejšom type sa u ľudí vyskytujú sporadické záchvaty alebo vzplanutia symptómov, po ktorých potom nasledujú obdobia remisie. Symptómy zahŕňajú necitlivosť, únavu, problémy so zrakom, kŕče a problémy s kontrolou močového mechúra a čriev.
Ľudia s touto „recidivujúco-remitujúcou“ formou SM boli cieľovou skupinou pre nový perorálny liek.
Dve novo publikované štúdie boli financované výrobcom lieku.
V jednom prípade mali pacienti s relaps-remitujúcou chorobou, ktorí užívali BG-12 dvakrát denne, 44 % zníženie relapsov počas dvoch rokov liečby. V druhej štúdii bolo zníženie relapsu za rovnaké obdobie 53 %.
Najčastejšie vedľajšie účinky spojené s liečbou boli návaly horúčavy a žalúdočné problémy, ako je hnačka a bolesť brucha. Väčšina pacientov však po prvom mesiaci liečby zaznamenala menej týchto udalostí.
V jednej zo štúdií, vedených neurológom Robertom J. Foxom, MD, ktorý vedie Mellenovo centrum pre sklerózu multiplex na Clevelandskej klinike, bola liečba dvakrát denne spojená aj so 71 % znížením nových mozgových lézií spojených s SM.
Fox slúžil ako platený konzultant Biogen Idec pre projekty nesúvisiace so štúdiou BG-12.
"Podľa môjho názoru ponúka BG-12 veľmi silnú kombináciu (účinnosti), bezpečnosti a znášanlivosti," hovorí.
Coetzee hovorí, že sa ešte uvidí, či nové perorálne lieky nahradia štandardné injekčné liečby prvej línie.
"Myslím si, že injekčné podávanie zostane dôležitou možnosťou liečby," hovorí. "Čím viac možností máme, tým lepšie."
Je to preto, že niektorí ľudia nereagujú na určité liečby alebo ich nemôžu tolerovať.
Začiatkom tohto roka Biogen podal žiadosť FDA o uvedenie BG-12 na trh v USA. Hovorkyňa spoločnosti tvrdí, že agentúra by mohla o žiadosti rozhodnúť do konca roka.