Genų slopinimo metodas yra naujas būdas pakeisti NAFLD. Išvados paskelbtos birželio 15 d. 2020 m. Internetinis numeris „Lancet“ gastroenterologija ir hepatologija .
NAFLD atsiranda, kai riebalai kaupiasi kepenų ląstelėse dėl kitų priežasčių nei per didelis alkoholio vartojimas. Tiksli priežastis nežinoma, tačiau manoma, kad mityba ir genetika vaidina svarbų vaidmenį. Būklė paprastai nepastebima, kol liga nėra gerai pažengusi, ir galbūt perėjo prie nealkoholinio steatohepatito (NASH), progresuojanti forma, galinti sukelti cirozę, kepenų vėžys ir kepenų nepakankamumas.
Gydymo nėra. Gydymą visų pirma sudaro palengvinantys veiksniai, pavyzdžiui, numesti svorio, pagerinti mitybą, daugiau sportuoti ir kontroliuoti kitas sąlygas, tokių kaip diabetas ir hipertenzija. Nėra maisto ir vaistų administracijos patvirtintų vaistų. Blogiausiais atvejais, gali prireikti kepenų transplantacijos.
Prieš tris dešimtmečius NAFLD net nebuvo pripažinta liga; dabar tai nerimą keliančiai paplitusi, paveikia maždaug ketvirtadalį visų amerikiečių ir yra viena iš pagrindinių kepenų persodinimo priežasčių JAV. Atsižvelgiant į santykinį jo paplitimą ir galimas liūdnas pasekmes, Saugus ir veiksmingas gydymas yra būtinas “.
Rohitas Loomba, MD, pagrindinis tyrimo autorius, San Diego medicinos mokyklos Gastroenterologijos skyriaus medicinos profesorius ir UC San Diego NAFLD tyrimų centro direktorius
Dvigubai aklas, atsitiktine tvarka, placebu kontroliuojamas II fazės tyrimas, Loomba ir jo kolegos įtraukė 44 kvalifikacinius dalyvius 16 Kanados vietų, Lenkija ir Vengrija. 13 savaičių, dalyvių buvo švirkščiamas arba antisense inhibitorius, vadinamas IONIS-DGAT2, arba placebas. Inhibitorius, pagamintas Karlsbade įsikūrusio „Ionis Pharmaceuticals“, trukdo diacilglicerolio-O-aciltransferazei arba DGAT2, viena iš dviejų fermentų formų, reikalingų katalizuoti arba pagreitinti trigliceridų gamybą, riebalų rūšis, randama kraujyje. Didelis trigliceridų kiekis skatina riebalų kaupimąsi visame kūne, įskaitant kepenis.
Mokslininkai nustatė, kad po 13 gydymo savaičių ,. dalyvių, kurie vartojo fermento inhibitorių, pastebimai sumažėjo riebalinių kepenų kiekis, palyginti su pradiniu, be padidėjusio riebalų kiekio, fermentai ar cukrus kraujyje. Buvo pranešta apie šešis sunkius nepageidaujamus reiškinius, įskaitant širdies sustojimą ir giliųjų venų trombozę, tačiau tyrėjai nustatė, kad įvykiai nebuvo susiję su tiriamuoju vaistu.
„Šios išvados parodė, kad MRT stipriai sumažina kepenų riebalus, atitinkamai nepadidėjus kraujo lipidams, "sakė Loomba." Atsižvelgiant į didelę pacientų dalį, kurios MRT-PDFF sumažėjo maždaug 30 procentų, slenkstis, atitinkantis didesnę histologinio atsako tikimybę, kai gydomas ilgiau, atrodo, kad po 13 gydymo savaičių, vaistas iš tikrųjų sulėtino NAFLD progresavimą į NASH.
„Visa tai labai džiugina ir argumentuoja kitą žingsnį:ilgesnio laikotarpio tyrimus, skirtus toliau tirti šio vaisto galimybes gerinti kepenų histologines savybes, susijusias su NASH, progresyvus NAFLD potipis “.