Az új antiszensz gyógyszeres műsorok ígéretet tesznek a NAFLD -ben szenvedők egészségének javítására

A NAFLD -t még három évtizeddel ezelőtt sem ismerték el betegségnek; most riasztóan elterjedt, az amerikaiak nagyjából egynegyedét érinti, és a májtranszplantáció egyik vezető okaként jelenik meg az Egyesült Államokban. Tekintettel a relatív mindenütt jelenlévőkre és annak potenciálisan katasztrofális következményeire, biztonságos és hatékony kezelésekre feltétlenül szükség van. "

Rohit Loomba, Orvos, tanulmány vezető szerzője, a San Diego -i Orvostudományi Egyetem gasztroenterológiai osztályának orvosprofesszora és az UC San Diego -i NAFLD Kutatóközpont igazgatója

A kettős vakban, véletlenszerűsített, placebo-kontrollos fázis II vizsgálat, Loomba és kollégái 44 minősítő résztvevőt vettek fel 16 kanadai helyszínen, Lengyelország és Magyarország. 13 hétig, A résztvevőknek vagy IISIS-DGAT2 nevű antiszensz gátlót vagy placebót adtak be. Az inhibitor, a carlsbadi székhelyű Ionis Pharmaceuticals gyártotta, zavarja a diacil-glicerin-O-aciltranszferra vagy a DGAT2-t, a trigliceridek termelésének katalizálásához vagy felgyorsításához szükséges két enzimforma egyike, a vérben található zsírfajta. A magas trigliceridszint növeli a zsírraktározást az egész testben, beleértve a májat is.

A kutatók azt találták, hogy 13 hetes kezelés után, azok a résztvevők, akik kaptak enzimgátlót, a zsíros máj szintjének mérhető csökkenését tapasztalták a kiindulási értékhez képest, emelkedett zsírszint nélkül, enzimek vagy cukrok a vérben. Hat súlyos mellékhatást jelentettek, beleértve a szívmegállást és a mélyvénás trombózist, de a kutatók megállapították, hogy az események nem kapcsolódnak a vizsgált gyógyszerhez.

"Ezek az eredmények azt mutatták, hogy az MRI segítségével erőteljesen csökkent a májzsír, anélkül, hogy ennek megfelelően emelkedne a vér lipidje, "-mondta Loomba." Tekintettel a betegek jelentős hányadára, akik nagyjából 30 százalékos csökkenést értek el az MRI-PDFF-ben, azt a küszöbértéket, amely megfelel a nagyobb szövettani válasz valószínűségnek, ha hosszabb ideig kezelik, úgy tűnik, mindössze 13 hetes kezelés után, a gyógyszer valójában lassította a NAFLD NASH -ra való progresszióját.

"Mindez nagyon biztató, és a következő lépés mellett szól:hosszabb távú vizsgálatok, amelyek tovább vizsgálják ennek a gyógyszernek a NASH -hoz kapcsolódó máj szövettani jellemzőinek javításában rejlő lehetőségeit, a NAFLD progresszív altípusa. "

• Az X-206 antibiotikum hatékony SARS-CoV-2 ellen in vitro
• A tudósok olyan molekulákat fejlesztenek ki, amelyek képesek átalakítani a bélbaktériumokat egészségesebb állapotba