Pristup utišavanja gena predstavlja novi način preokretanja NAFLD -a. Nalazi su objavljeni 15. lipnja, Mrežno izdanje za 2020 Lancetova gastroenterologija i hepatologija .
NAFLD nastaje kada se masnoća nakuplja u stanicama jetre zbog drugih uzroka, a ne prekomjernog unosa alkohola. Točan uzrok nije poznat, no vjeruje se da prehrana i genetika igraju značajnu ulogu. Stanje se obično ne primjećuje dok bolest nije uznapredovala, i možda je prešao u bezalkoholni steatohepatitis (NASH), progresivni oblik koji može dovesti do ciroze, rak jetre i zatajenje jetre.
Nema lijeka. Liječenje se prvenstveno sastoji od poboljšanja čimbenika doprinosa, kao što je gubitak težine, poboljšanje prehrane, više vježba i kontrolira druge uvjete, poput dijabetesa i hipertenzije. Ne postoje lijekovi odobreni od Uprave za hranu i lijekove. U najgorim slučajevima, može biti potrebna transplantacija jetre.
NAFLD čak nije prepoznat kao bolest prije tri desetljeća; sada je alarmantno rasprostranjena, pogađa otprilike četvrtinu svih Amerikanaca i pojavljuje se kao jedan od vodećih uzroka transplantacije jetre u Sjedinjenim Državama. S obzirom na njegovu sveprisutnost i potencijalno katastrofalne posljedice, sigurni i učinkoviti tretmani su apsolutno potrebni. "
Rohit Loomba, DOKTOR MEDICINE, glavni autor studije, profesor medicine na Odjelu za gastroenterologiju na Medicinskom fakultetu UC San Diego i direktor Istraživačkog centra NAFLD UC San Diego
Kod dvostruko slijepih, randomizirano, placebo kontrolirano ispitivanje faze II, Loomba i kolege upisali su 44 kvalificirana sudionika na 16 lokacija u Kanadi, Poljske i Mađarske. 13 tjedana, sudionicima je ubrizgan ili antisense inhibitor zvan IONIS-DGAT2 ili placebo. Inhibitor, proizvodi Ionis Pharmaceuticals sa sjedištem u Carlsbadu, ometa Diacilglicerol-O-aciltransferazu ili DGAT2, jedan od dva oblika enzima potrebnih za katalizaciju ili ubrzanje proizvodnje triglicerida, vrsta masti koja se nalazi u krvi. Visoka razina triglicerida pojačava skladištenje masti u cijelom tijelu, uključujući jetru.
Istraživači su otkrili da je nakon 13 tjedana liječenja, sudionici koji su primili inhibitor enzima doživjeli su mjerljivo smanjenje razine masne jetre u odnosu na početnu vrijednost, bez povišene razine masti, enzima ili šećera u krvi. Prijavljeno je šest ozbiljnih nuspojava, uključujući srčani zastoj i duboku vensku trombozu, ali su istraživači utvrdili da događaji nisu povezani s ispitivanim lijekom.
"Ovi nalazi pokazali su snažno smanjenje jetrene masti MRI -om bez odgovarajućeg povećanja lipida u krvi, "rekao je Loomba." S obzirom na značajan udio pacijenata koji postižu otprilike 30 posto smanjenje MRI-PDFF, prag koji odgovara većim šansama za histološki odgovor pri duljem liječenju, izgleda nakon samo 13 tjedana liječenja, lijek je zapravo usporavao napredovanje NAFLD -a do NASH -a.
"Sve je to vrlo ohrabrujuće i argumentira sljedeći korak:dugotrajna ispitivanja za daljnje istraživanje potencijala ovog lijeka u poboljšanju histoloških značajki jetre povezanih s NASH -om, progresivna podvrsta NAFLD-a. "