Roman antisense Medikament weist verspriechen d'Gesondheet vu Leit mat NAFLD ze verbesseren

Benotzt en éischt-a-Klass Medikament an engem klineschen Test, en internationale Fuerschungseffort geleet vun engem Wëssenschaftler vun der University of California San Diego School of Medicine bericht datt d'Inhibitioun vun engem Schlësselenzym sécher an effektiv d'Gesondheet vu Leit mat net-alkoholesche Fettleberkrankheet (NAFLD) verbessert huet, eng chronesch metabolesch Stéierung déi Honnerte vu Millioune Leit weltwäit betrëfft.

D'Gene Silencing Approche representéiert e neie Wee fir NAFLD ëmzegoen. D'Resultater ginn am Juni 15 verëffentlecht, 2020 Online Ausgab vum Lancet Gastroenterologie an Hepatologie .

NAFLD geschitt wann Fett sech an de Liewerzellen accumuléiert wéinst anere Ursaachen wéi exzessiv Alkoholopnam. Déi genau Ursaach ass net bekannt, awer Diät a Genetik ginn ugeholl datt se substantiell Roll spillen. D'Konditioun gëtt normalerweis net bemierkt bis d'Krankheet gutt fortgeschratt ass, a vläicht iwwergaang ass op net-alkoholescht Steatohepatitis (NASH), eng progressiv Form déi zu Zirrhose féiere kann, Liewerkriibs a Leberversoen.

Et gëtt keng Kur. D'Behandlung besteet haaptsächlech aus verstäerkte bäidroe Faktoren, wéi Gewiicht verléieren, Verbesserung vun der Diät, méi ze trainéieren a fir aner Bedéngungen ze kontrolléieren, wéi Diabetis an Hypertonie. Keng Food and Drug Administration-guttgeheescht Medikamenter existéieren. Am schlëmmste Fäll, eng Liewertransplantatioun kann erfuerderlech sinn.

NAFLD gouf net emol als Krankheet unerkannt virun dräi Joerzéngte; elo ass et alarméierend verbreet, betrëfft ongeféier ee Véierel vun all Amerikaner an entsteet als eng vun den Haaptursaache fir d'Leberentransplantatioun an den USA. Wéinst senger relativer Allgemengheet a senge potenziell katastrofale Konsequenzen, sécher an effektiv Behandlungen sinn absolut gebraucht. "

Rohit Loomba, MD, den Haaptleit vun der Studie, Professer fir Medizin an der Divisioun Gastroenterologie an der UC San Diego School of Medicine an Direkter vum UC San Diego NAFLD Research Center

Am Duebelblann, zoufälleg, placebo-kontrolléiert Phase II Test, Loomba a Kollegen hunn 44 qualifizéiert Participanten op 16 Site a Kanada ageschriwwen, Polen an Ungarn. Fir 13 Wochen, d'Participanten goufen entweder mat engem Antisense Inhibitor injizéiert IONIS-DGAT2 oder engem Placebo injizéiert. Den Inhibitor, produzéiert vun Carlsbad-baséiert Ionis Pharmaceuticals, interferéiert mat Diacylglycerol-O-Acyltransferace oder DGAT2, eng vun zwou Enzymformen déi néideg sinn fir d'Produktioun vun Triglyceriden ze katalyséieren oder ze beschleunegen, eng Zort Fett am Blutt fonnt. Héich Niveaue vun Triglyceriden erhéijen d'Fettlagerung am ganze Kierper, dorënner d'Liewer.

D'Fuerscher hu festgestallt datt no 13 Woche vun der Behandlung, Participanten, déi den Enzyminhibitor kruten, erlieft moossbar Reduktiounen am Fettleberniveau am Verglach mat der Baseline, ouni héich Fettgehalt, Enzymen oder Zucker am Blutt. Et goufe sechs sérieux ongewollt Eventer gemellt, dorënner en Häerzstëllstand an eng déif Venen Thrombose, awer d'Fuerscher hunn festgestallt datt d'Evenementer net am Zesummenhang mat der Studie waren.

"Dës Erkenntnisser weisen eng robust Reduktioun vum Liewerfett duerch MRI ouni entspriechend Erhéigunge vu Bluttlipiden, "sot de Loomba." Gitt e bedeitende Undeel u Patienten, déi ongeféier eng 30 Prozent Reduktioun am MRI-PDFF erreechen, d'Schwelle déi mat méi héije Chancen vun der histologescher Äntwert entsprécht wa se fir eng méi laang Dauer behandelt ginn, et gesäit aus wéi no nëmmen 13 Woche Behandlung, d'Droge verlangsamt tatsächlech de Fortschrëtt vun NAFLD op NASH.

"All dëst ass ganz encouragéierend an argumentéiert fir den nächste Schrëtt:méi laangfristeg Studien fir de Potenzial vun dësem Medikament weider z'ënnersichen an d'Verbesserung vun de histologesche Funktiounen am Liewer verbonne mat NASH, déi progressiv Ënnertyp vun NAFLD. "

• Antibiotikum X-206 effektiv géint SARS-CoV-2 in vitro
• Wëssenschaftler entwéckelen Moleküle, déi Darmbakterien an e méi gesonde Staat ëmbauen kënnen