Neues Antisense-Medikament verspricht eine Verbesserung der Gesundheit von Menschen mit NAFLD

Verwendung eines erstklassigen Medikaments in einer klinischen Studie, ein internationales Forschungsprojekt unter der Leitung eines Wissenschaftlers der San Diego School of Medicine der University of California berichtet, dass die Hemmung eines Schlüsselenzyms die Gesundheit von Personen mit nichtalkoholischer Fettleber (NAFLD) sicher und effektiv verbessert, eine chronische Stoffwechselstörung, von der Hunderte Millionen Menschen weltweit betroffen sind.

Der Gen-Silencing-Ansatz stellt einen neuen Weg dar, NAFLD umzukehren. Die Ergebnisse werden im 15. Juni veröffentlicht. Online-Ausgabe 2020 von The Lancet Gastroenterologie und Hepatologie .

NAFLD tritt auf, wenn sich Fett in Leberzellen aufgrund anderer Ursachen als übermäßigem Alkoholkonsum ansammelt. Die genaue Ursache ist nicht bekannt, Es wird jedoch angenommen, dass Ernährung und Genetik eine wesentliche Rolle spielen. Der Zustand wird normalerweise erst bemerkt, wenn die Krankheit weit fortgeschritten ist. und möglicherweise zu nichtalkoholischer Steatohepatitis (NASH) übergegangen ist, eine fortschreitende Form, die zu einer Zirrhose führen kann, Leberkrebs und Leberversagen.

Es gibt kein Heilmittel. Die Behandlung besteht in erster Linie aus lindernden Beitragsfaktoren, wie zum Beispiel Abnehmen, Verbesserung der Ernährung, mehr trainieren und andere Bedingungen kontrollieren, wie Diabetes und Bluthochdruck. Es gibt keine von der Food and Drug Administration zugelassenen Medikamente. Im schlimmsten Fall, eine Lebertransplantation kann erforderlich sein.

NAFLD wurde vor drei Jahrzehnten noch nicht einmal als Krankheit anerkannt; jetzt ist es erschreckend weit verbreitet, etwa ein Viertel aller Amerikaner betroffen und eine der Hauptursachen für Lebertransplantationen in den Vereinigten Staaten. Angesichts seiner relativen Allgegenwart und seiner potenziell katastrophalen Folgen sichere und wirksame Behandlungen sind unbedingt erforderlich."

Rohit Loomba, MD, Hauptautor der Studie, Professor für Medizin in der Abteilung für Gastroenterologie der UC San Diego School of Medicine und Direktor des UC San Diego NAFLD Research Center

Im Doppelblind, zufällig, Placebo-kontrollierte Phase-II-Studie, Loomba und Kollegen meldeten 44 qualifizierte Teilnehmer an 16 Standorten in Kanada an. Polen und Ungarn. 13 Wochen lang, Den Teilnehmern wurde entweder ein Antisense-Hemmer namens IONIS-DGAT2 oder ein Placebo injiziert. Der Hemmstoff, hergestellt von Ionis Pharmaceuticals aus Karlsbad, interferiert mit Diacylglycerol-O-acyltransferace oder DGAT2, eine von zwei Enzymformen, die erforderlich sind, um die Produktion von Triglyceriden zu katalysieren oder zu beschleunigen, eine Art von Fett, das im Blut vorkommt. Hohe Triglyceridwerte steigern die Fettspeicherung im ganzen Körper, einschließlich der Leber.

Die Forscher fanden heraus, dass nach 13 Wochen Behandlung, Teilnehmer, die den Enzymhemmer erhielten, zeigten eine messbare Verringerung der Fettleberwerte im Vergleich zum Ausgangswert, ohne erhöhte Fettwerte, Enzyme oder Zucker im Blut. Es wurden sechs schwerwiegende unerwünschte Ereignisse gemeldet, einschließlich Herzstillstand und tiefer Venenthrombose, Die Forscher stellten jedoch fest, dass die Ereignisse in keinem Zusammenhang mit dem Studienmedikament standen.

„Diese Ergebnisse zeigten eine robuste Reduzierung des Leberfetts durch MRT ohne entsprechende Erhöhung der Blutfette. “ sagte Loomba. der Schwellenwert, der bei längerer Behandlung mit einer höheren Wahrscheinlichkeit für ein histologisches Ansprechen korrespondiert, es sieht nach nur 13 Wochen Behandlung so aus, das Medikament verlangsamte tatsächlich das Fortschreiten von NAFLD zu NASH.

„All dies ist sehr ermutigend und spricht für den nächsten Schritt:längerfristige Studien zur weiteren Untersuchung des Potenzials dieses Medikaments zur Verbesserung der histologischen Merkmale der Leber im Zusammenhang mit NASH, der progressive Untertyp der NAFLD."

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