Hopkins Gastroenterologe benotzen endoskopesch Prozedur fir therapeutesch Genen an d'Liewer ze liwweren

Fixéiere oder Ersatz vu futtisse Genen ass opgetaucht als e Schlëssel fir Kuren fir vill zerstéierend Krankheeten opzemaachen. Awer wann déi nei, manipuléiert Genen kënnen hire Wee net an d'genomesch Sequenz vum Patient fannen, si hëllefen net.

D'Johns Hopkins Gastroenterologe Florin Selaru a Vivek Kumbhari gleewen datt se e grousse Schrëtt an d'Richtung geholl hunn fir Patienten mat bestëmmte Liewerkrankheeten ze hëllefen andeems se eng ëmmer méi üblech endoskopesch Prozedur benotze fir therapeutesch Genen an d'Liewer iwwer de gemeinsame Gallekanal ze liwweren. A si gleewen datt hir nei Method sécher an effektiv genuch ass datt klinesch Studien net wäit ewech sinn.

Selaru a Kumbhari hunn dësen Summer en Artikel an der Zäitschrëft publizéiert Gastrointestinal Endoskopie dat beschreift eng Studie déi se an enger Dose Schwäin gemaach hunn. An der Studie, d'Fuerscher hunn therapeutesch Genen an d'Liewer agefouert andeems se Zougang zu de Gallekanäl hunn mat enger endoskopescher Technik déi am allgemengen benotzt gëtt fir Probleemer an der Gallerbladder ze diagnostizéieren an ze behandelen, biliary System, Bauchspaicheldrüs a Liewer.

D'Fuerscher hunn d'Technik benotzt, genannt endoskopesch retrograd Cholangiopankreatographie (ERCP), fir eng mënschlech Versioun vu Genen sécher an erfollegräich an d'Zellen an de Schwäinliewer z'implantéieren. Déi manipuléiert Genen hunn déi virgesi Proteine ​​an allen 12 vun den Déieren ausgedréckt 21, 30 a 60 Deeg no der Zäit vun de Prozeduren.

"Mir si frou mat dëse Resultater, a mir gleewen datt et eng grouss Zukunft ass fir ERCP fir Gentherapie ze liwweren, "seet de Selaru.

Den aktuelle Standard fir d'Verwaltung vun net-viral baséiert Gentherapie ass iwwer intravaskulär Injektioun, wat e gréissere Volumen erfuerdert a kardiorespiratoresch Risike presentéiert.

"An eiser Studie, mir hu keng vun den Niewewierkunge gesinn, déi d'intravaskulär Injektiounen begleeden, "Kumbhari seet." Et gouf keng Biliär oder Liewer Verletzung. Eis Resultater weisen datt d'Gentherapie iwwer ERCP vill manner invasiv ass wéi d'Injektioun. Et ass technesch méi einfach a méi sécher. "

D'Fuerscher soten datt d'Schweine déi nootste Simulatioun fir mënschlech Patienten ubidden, mat de physiologeschen a geneteschen Ähnlechkeeten.

ERCP benotzt e flexibelen Endoskop fir Zougang zum gemeinsame Gallekanal ze kréien, läit tëscht der Liewer an der Bauchspaicheldrüs. Den Endoskop stécht den Ëmfang an de Mond vun engem anästheséierten Patient a féiert den Apparat an d'Speiseröh, an de Mo an dann an den Ausléiser. E méi klengen Apparat kënnt aus dem Enn vum Ëmfang a gëtt vum Endoskopist an d'Galekanäl guidéiert. D'Prozedur benotzt souwuel eng Kamera um Endoskop wéi och Röntgen Technologie fir d'Galekanäl ze beobachten an, an dësem Fall, guidéiert d'Injektioun vun therapeutesche Genen an d'Leberzellen.

Engineering nei Versioune vu mutéierten oder soss falsch funktionéierenden eenzege Genen huet zu de wichtege neien Therapien an Entdeckungen an de leschte Jore gefouert. Awer bis elo, Patienten mat ierflecher monogener Krankheeten wéi Hämophilie, zystesch Fibrose a Wilson Krankheet hunn e puer Virdeeler vun der Gentherapie gesinn, well Medizin e sécheren an effektive Wee feelt fir manipuléiert Genen an hir Systemer ze transportéieren. D'Gene muss verwalt ginn, muss seng virgesi Ziler erreechen, muss an déi futti oder beschiedegt Zellen erakommen an dann entweder e Protein stéieren oder ausdrécken.

"Bis elo, et war net méiglech d'Leber-spezifesch hydrodynamesch Gen Liwwerung an engem groussen Déieremodell mat direkter Iwwersetzerbarkeet op mënschlech Studien auszeféieren, "seet de Selaru.

"D'Technik war ëmständlech, technesch usprochsvoll an invasiv, "Kumbhari füügt." Et war ganz wéineg Fortschrëtter a Richtung klinesch Studien. "

Ënnert den Erausfuerderunge vun der venöser Injektioun vun therapeutesche Genen war de Besoin fir en héije Volumen vun der Léisung déi d'ingenieuréiert DNA Moleküle enthält. Déi Léisung séier an eng Vene ze drécken huet zu Rupturen an aner Vene Verletzungen gefouert. Doriwwer eraus, d'DNA huet säin Zil dacks verpasst a konnt net erfollegräich replizéieren.

D'Johns Hopkins Fuerscher hunn erausfonnt, awer, datt d'Injektioun an de Gallekanäl e méi klengt Volumen erfuerdert a keng Uergelverletzung gefouert huet. A bescht vun allem, d'Genen hunn hir Proteine ​​replizéiert an ausgedréckt.

"Natierlech, op dësem Punkt, mir kënnen nëmmen hypothetiséieren datt dës Prozedur bei Mënsche gläich gutt ass wéi an eiser Aarbecht mat Schwäin, "seet de Kumbhari." Awer et schéngt datt d'Sécherheet keng Barrière fir klinesch Studien sollt sinn. "

• D'Immunsystem Balancéierungsakt verstoen kéint hëllefe bei der Préventioun,
• Exzessiv Notzung vun erektilen Dysfunktioun Medikamenter kéint zu laangfristege Visiounsproblemer féieren