Pobuda Living Therapeutics Initiative (LTI) bo združila obsežno znanstveno in klinično znanje UCSF za pospešitev raziskav in hitro napredovanje obetavnih terapij v klinična preskušanja za bolnike, ki imajo le malo, če kateri, dobre možnosti zdravljenja. Kot zveza uveljavljenih pobud UCSF, LTI bo omogočil različne raziskave in klinične programe za izmenjavo informacij, orodja, in platforme. V jeseni, pobuda bo sprožila program nepovratnih sredstev v višini 50 milijonov dolarjev, omogočila filantropija, za financiranje projektov žive terapevtike fakultete UCSF.
Pobuda Living Therapeutics ustvarja nemoten kontinuum od najzgodnejših faz odkritja pa vse do zdravljenja pacientov v naših bolnišnicah. Ta postopek bo obsegal odkritje, translacijski razvoj, proizvodnja terapevtskih izdelkov, izvajanje kliničnih preskušanj, in zagotovitev regulativne odobritve za nove terapevtike. To bo spremenilo naš pristop k nekaterim najtežjim boleznim. "
Sam Hawgood, MBBS, UCSF kancler
V zadnjih nekaj letih, UCSF je zbral filantropske darove in prevzel institucionalne zaveze v skupni vrednosti več kot 250 milijonov dolarjev za podporo prizadevanjem živih terapevtov na Univerzi.
Žive terapevtike so imenovali "novi tretji steber" medicine, po drogah z majhnimi molekulami (relativno enostavne spojine, ki jih je mogoče kemično proizvesti) in bioloških zdravilih (beljakovine in druge molekule, sintetizirane v mikroorganizmih ali celicah).
CAR-T-celične terapije, ki so bili med prvimi živimi terapevtiki, so že dokazali, da rešujejo življenje bolnikom z določenim krvnim rakom. "Ta napredek je mogoče ponoviti v drugih disciplinah, in sprememba celic za izvajanje teh terapij bo postala pomemben nov način za mnoge, številne bolezni, "je dejal Alan Ashworth, Doktor znanosti, FRS, predsednica UCSF Helen Diller Family Celovitega centra za boj proti raku in predsednica upravnega odbora LTI.
Raziskovalci na UCSF že gradijo naslednjo generacijo celičnih terapij za zdravljenje bolezni, vključno s solidnimi tumorji, avtoimunost, nevrodegeneracija, sladkorna bolezen, in nalezljive bolezni. Te terapije bodo pametnejše, varnejše, in učinkovitejši od CAR-T, zahvaljujoč nedavnim dosežkom na področju celičnega inženiringa in urejanja genov.
"Celotna ideja živih terapevtov je izkoristiti običajne celične procese in jih narediti učinkovitejše, "je povedala Michelle Hermiston, MD, Doktor znanosti, klinični direktor programa otroške imunoterapije UCSF. "Toda pogosto je velika vrzel med tem, kar se zgodi v laboratoriju, in tem, kar pride do pacienta. Z LTI, znanstveno skupnost na UCSF uporabljamo, da otrokom in odraslim prinesemo nove in nove terapije, ki jih drugje ne morejo dobiti. Smo na točki, ko bodo te terapije revolucionirale način zdravljenja bolezni. "
Številne od teh terapij je bilo mogoče z neverjetno hitrostjo uresničiti v kliničnih preskušanjih. Eden od primerov je terapija CAR-T za solidne tumorje, za katere se je doslej izkazalo, da jih je težko zdraviti. Raziskovalci in kliniki na UCSF sodelujejo pri razvoju CAR-T terapij za možganske tumorje. "Znanost za ta prizadevanja je v napredni fazi, in celični izdelek je pripravljen za proizvodnjo v novem obratu za proizvodnjo celic podjetja UCSF, takoj ko začne delovati, "je rekel Ashworth.
Dedne motnje, ki jih povzročajo mutacije z enim genom, so tudi glavna tarča živih terapevtov. Klinična preskušanja terapij CRISPR za bolezen srpastih celic, na primer že potekajo v otroški bolnišnici UCSF Benioff Oakland. Raziskovalci uporabljajo tudi CRISPR za zdravljenje hudega sindroma kombinirane imunske pomanjkljivosti in popravljanje genetske mutacije v celicah T, ki povzroča imunsko pomanjkljivost.
Takšne celične terapije bi lahko celo uporabljali v maternici za zdravljenje bolezni pred rojstvom. Otroški in fetalni kirurg Tippi MacKenzie, MD, izvaja prvo klinično preskušanje na svetu z uporabo matičnih celic krvi, presajenih pred rojstvom. V tem sojenju celice podari mati in jih transfundira v plod za zdravljenje alfa talasemije major, smrtna motnja krvi. Prihodnje terapije bi lahko genetsko uredile celice ploda, da bi popravile mutacijo, ki povzroča bolezen.
"To je čas preobrazbe v medicini, "je rekel MacKenzie, so-direktor Centra za natančno medicino mater in ploda UCSF. "Takoj zdaj, UCSF ima neverjetno strokovno znanje iz osnovne znanosti o biologiji matičnih celic, v UCSF Health pa imamo vrhunske klinične zmogljivosti. Pobuda Living Therapeutics združuje te dele. "
Nadalje, celične terapije se lahko uporabljajo za obnovo ali regeneracijo tkiv, ki so bila poškodovana zaradi staranja ali bolezni. Takšne aplikacije lahko vključujejo obnovo srčne funkcije, regeneracijski nevroni, in celo inženiring imunskih celic za zdravljenje HIV in drugih nalezljivih bolezni, zlasti za bolnike z oslabljeno imunostjo.
"Smo šele v povojih celičnega inženiringa - vdremo v genom celic in jih privedemo do obnašanja, "Je rekel Ashworth." To je kot računalniški operacijski sistem. Prve so bile nerodne in niso delovale tako dobro, zdaj pa so neverjetno prefinjeni. To je pot, na kateri smo. "
Vsi živi terapevtiki ne izvirajo iz človeških celic, vendar. "Zdaj razumemo, da imamo v sebi tudi bilijone mikrobnih genomov, ki vplivajo na delovanje našega telesa, "je rekla Susan Lynch, Doktor znanosti, direktor Centra za mikrobiomsko medicino UCSF Benioff. "S sestavo in aktivnostmi teh mikrobnih genomov lahko manipuliramo na načine, ki bodo na splošno vodili k boljšemu zdravju."
Člani fakultete, ki se ukvarjajo z raziskavami mikrobiomov v kampusu, so pokazali ogromen potencial mikroorganizmov, izoliranih iz človeškega črevesja in drugje v našem telesu, kot terapije za številne bolezni. Na primer, mikrobna disfunkcija v črevesju dojenčka - za katero je značilno bogatenje določenih mikrobnih genov in njihovih produktov - spodbuja imunsko disfunkcijo in se lahko uporablja za napovedovanje razvoja alergije in astme v otroštvu. Moteni mikrobni ekosistemi v človeškem telesu so povezani z avtoimunskimi boleznimi, presnovni sindromi, kot sta debelost in sladkorna bolezen, kožne bolezni, in celo multiplo sklerozo. Črevesni mikrobi lahko proizvajajo in prispevajo k presnovi zdravil, kar vpliva na farmakološko delovanje in biološko uporabnost, odpiranje možnosti mikrobne farmakologije kot ključne sestavine natančnega zdravljenja bolnikov.
LTI bo povezal orodja in strokovno znanje iz celotnega ekosistema pobud UCSF in partnerskih institucij, ki si prizadevajo za napredek na osnovi celične terapije.
Te pobude in ustanove vključujejo klinične storitve v medicinskem centru UCSF in otroških bolnišnicah UCSF Benioff; biohub Chan Zuckerberg; Inštitut za genomsko imunologijo Gladstone-UCSF; Inštitut za inovativno genomiko; Inštitut Parker za imunoterapijo raka; in Inštitut za računalniško zdravstveno znanost Bakar UCSF, Pobuda Bakar ImmunoX, Benioffov center za mikrobiomsko medicino, Inštitut za oblikovanje celic, ter Eli in Edythe Broad Center za regeneracijsko medicino in raziskave matičnih celic. Nazadnje, UCSF je napovedal partnerstvo s Thermo Fisher Scientific za sorazvoj specializiranega objekta za izdelavo celično imunoterapije in drugih izdelkov za celično terapijo.
Poleg upravljanja 50 milijonov dolarjev financiranja z notranjim postopkom nepovratnih sredstev, usmerjevalni odbor LTI bo pomagal pri usklajevanju in strategiji, razmišljanje o regulativnih vprašanjih, predložitev vlog ameriški upravi za hrano in zdravila, oblikovanje in vrednotenje kliničnih preskušanj. Njihova ocena predlogov za financiranje bo dala prednost velikim potrebam, projekti z visokim učinkom, namenjeni vodenju kliničnih preskušanj. Poleg Ashwortha kot predsednika, člani usmerjevalnega odbora so Michelle Hermiston, MD, Doktorat znanosti; Wendell Lim, Doktorat znanosti; Tippi MacKenzie MD, Doktorat znanosti; Alex Marson, MD, Doktorat znanosti; Qizhi Tang, Doktorat znanosti; in Jeff Wolf, MD.
"Financirali bomo nove načine inženiringa celic za terapevtske koristi, pa tudi mehaniko vnosa teh celic v kliniko, "Je dejal Ashworth." Učili se bomo iz kliničnih preskušanj in se nato vrnili v laboratorij, da bi oblikovali boljše različice teh terapij, hitro kroži med laboratorijem in kliniko. To je v središču pobude Living Therapeutics. "
Raziskave pravijo pri pasji okužbi s SARS-CoV-2,
Rastlinska hrana lahko na človeka prenaša odporne bakterije, odporne na antibiotike
Razumevanje zgage
Mikroplastika je bila prvič ugotovljena v človeških odpadkih
Probiotiki kot adjuvantno zdravljenje bolnikov s COVID-19
Bolniki, ki se zdravijo z imunoterapijo, bi morali zaužiti več vlaknin,
Človeški mikrobiom obrezuje glikane sluznice,
vpliva na okužbo s SARS-CoV-2 Mednarodna skupina raziskovalcev je izvedla študijo, ki kaže, da lahko razlike v človeškem mikrobiomu vplivajo na sposobnost hudega akutnega respiratornega sindroma koron
Označevanje potencialnih molekularnih napovedovalcev odziva na biološke terapije pri ulceroznem kolitisu
Več posameznikov, ki trpijo za črevesnimi boleznimi, kot je ulcerozni kolitis, se ne odziva na običajno uporabljene biološke terapije. V takih primerih prilagojena napoved odziva na terapijo bi bila k
Puščajoče črevesje in mikrobna disbioza bi lahko prispevali k nevihti citokinov pri hudo bolnih primerih COVID-19
Ko se svet približuje mračnemu mejniku treh milijonov smrti zaradi bolezni COVID-19, nov preprint raziskovalni članek, objavljen v bioRxiv * strežnik kaže, da je prisotnost črevesnih bakterij v plaz