UCSF pradeda naują iniciatyvą, skatinančią gyvos terapijos plėtrą

„Living Therapeutics Initiative“ sukuria vientisą tęstinumą nuo ankstyviausių atradimo etapų iki pacientų gydymo mūsų ligoninėse. Šis procesas apims atradimus, vertimo raida, terapinių produktų gamyba, atlikti klinikinius tyrimus, ir gauti naujų gydymo būdų reguliavimo patvirtinimą. Tai pakeis mūsų požiūrį į kai kurias sunkiausias ligas “.

Samas Hawgoodas, MBBS, UCSF kancleris

Per pastaruosius kelerius metus, UCSF surinko filantropines dovanas ir prisiėmė institucinius įsipareigojimus, kurių bendra suma yra daugiau nei 250 milijonų JAV dolerių, kad paremtų su terapija susijusias pastangas visame universitete.

Gyvoji terapija buvo vadinama „nauju trečiuoju medicinos ramsčiu“, po mažos molekulės vaistų (palyginti paprastų junginių, kuriuos galima pagaminti chemiškai) ir biologinių (baltymai ir kitos molekulės, susintetintos mikroorganizmuose ar ląstelėse).

CAR-T-ląstelių terapija, kurie buvo vieni pirmųjų gyvų gydymo būdų, jau įrodė, kad pacientai, sergantys tam tikru kraujo vėžiu, gali išgelbėti gyvybę. „Šie pasiekimai gali būti pakartoti kitose disciplinose, ir ląstelių modifikavimas, kad būtų suteikta ši terapija, daugeliui taps pagrindiniu nauju būdu, daug ligų, “, - sakė Alanas Ashworthas. Daktaras, FRS, UCSF Helen Diller šeimos visapusiško vėžio centro prezidentas ir LTI iniciatyvinio komiteto pirmininkas.

UCSF tyrėjai jau kuria naujos kartos ląstelių terapiją, skirtą ligoms, įskaitant kietus navikus, gydyti, autoimunitetas, neurodegeneracija, diabetas, ir infekcinės ligos. Šios terapijos bus protingesnės, saugiau, ir efektyvesnis už CAR-T, dėka naujausių ląstelių inžinerijos ir genų redagavimo laimėjimų.

„Visa gyvos terapijos idėja yra pasinaudoti įprastais ląstelių procesais ir padaryti juos efektyvesnius, “, - sakė Michelle Hermiston. MD, Daktaras, UCSF vaikų imunoterapijos programos klinikinis direktorius. "Tačiau dažnai yra didelis atotrūkis tarp to, kas vyksta laboratorijoje, ir to, kas patenka į pacientą. Su LTI, mes panaudojame UCSF mokslo bendruomenę, kad vaikams ir suaugusiems suteiktume naujų ir naujų gydymo būdų, kurių jie negali gauti niekur kitur. Mes esame taške, kai šie gydymo būdai pakeis mūsų požiūrį į ligas “.

Klinikinių tyrimų metu stebėtinai greitai buvo galima įgyvendinti daugybę šių gydymo būdų. Vienas iš pavyzdžių yra CAR-T terapija kietiems navikams, kuriuos iki šiol buvo sunku gydyti. UCSF mokslininkai ir gydytojai kartu dirba kurdami smegenų navikų CAR-T terapiją. „Šių pastangų mokslas yra pažengęs į priekį, ir korinis produktas yra paruoštas gamybai naujoje UCSF ląstelių gamybos įmonėje, kai tik ji pradės veikti, “ - sakė Ashworthas.

Paveldimi sutrikimai, kuriuos sukelia vieno geno mutacijos, taip pat yra pagrindinis gyvos terapijos taikinys. Klinikiniai CRISPR gydymo pjautuvo ląstelių liga tyrimai pavyzdžiui, jau vyksta UCSF „Benioff“ vaikų ligoninėje „Oakland“. Tyrėjai taip pat naudoja CRISPR, kad išgydytų sunkų kombinuotą imunodeficito sindromą ir ištaisytų genetinę mutaciją T ląstelėse, sukeliančias imunodeficitą.

Tokia ląstelių terapija netgi galėtų būti naudojama gimdoje ligoms gydyti prieš gimdymą. Vaikų ir vaisiaus chirurgas Tippi MacKenzie, MD, vykdo pirmąjį pasaulyje klinikinį tyrimą, kuriame naudojamos kraujo kamieninės ląstelės, persodintos prieš gimdymą. Šiame bandyme ląstelės yra paaukotos motinos ir perpilamos į jos vaisius alfa talasemijos gydymui, mirtinas kraujo sutrikimas. Būsimi gydymo būdai gali genetiškai redaguoti vaisiaus ląsteles, kad ištaisytų ligą sukeliančią mutaciją.

„Tai yra permainų metas medicinoje, “ - sakė MacKenzie, UCSF motinos ir vaisiaus tiksliosios medicinos centro direktorius. "Dabar, UCSF turi nuostabią patirtį pagrindiniame kamieninių ląstelių biologijos moksle, ir mes turime pasaulinio lygio klinikines galimybes „UCSF Health“. „Living Therapeutics Initiative“ sujungia šiuos kūrinius “.

Toliau linija, ląstelių terapija gali būti naudojama atkurti arba regeneruoti senėjimo ar ligų pažeistus audinius. Tokios programos gali apimti širdies funkcijos atkūrimą, regeneruojantys neuronai, ir net imuninių ląstelių inžinerija ŽIV ir kitų infekcinių ligų gydymui, ypač pacientams, kurių imunitetas susilpnėjęs.

„Mes esame tik ląstelių inžinerijos pradinėje stadijoje - įsilaužėme į ląstelių genomą ir privertėme jas elgtis kontroliuojamais būdais, "Ashworthas sakė." Tai tarsi kompiuterio operacinė sistema. Ankstyvieji buvo nerangūs ir neveikė taip gerai, bet dabar jie neįtikėtinai sudėtingi. Tokia trajektorija einame “.

Ne visos gyvos terapijos yra gaunamos iš žmogaus ląstelių, tačiau. "Dabar mes suprantame, kad mes taip pat turime trilijonus mikrobų genomų, kurie daro įtaką mūsų kūno funkcijai, “ - sakė Susan Lynch, Daktaras, UCSF „Benioff“ mikrobiomos medicinos centro direktorius. "Mes galime manipuliuoti šių mikrobų genomų sudėtimi ir veikla taip, kad apskritai pagerėtų sveikata."

Fakulteto nariai, užsiimantys mikrobiomų tyrimais visame miestelyje, parodė didžiulį mikroorganizmų, išskirtų iš žmogaus žarnyno ir kitur mūsų kūne, potencialą kaip daugelio ligų gydymo būdą. Pavyzdžiui, Kūdikių žarnyno mikrobų disfunkcija, kuriai būdingas tam tikrų mikrobų genų ir jų produktų praturtėjimas, skatina imuninę disfunkciją ir gali būti naudojama prognozuojant alergijos ir astmos vystymąsi vaikystėje. Sutrikusios žmogaus organizmo mikrobų ekosistemos buvo susijusios su autoimuninėmis ligomis, metaboliniai sindromai, tokie kaip nutukimas ir diabetas, odos ligos, ir net išsėtinė sklerozė. Žarnyno mikrobai taip pat gali gaminti ir prisidėti prie vaistų metabolizmo, darant įtaką farmakologinei funkcijai ir biologiniam prieinamumui, atveria galimybę mikrobų farmakologijai, kaip pagrindinei tikslaus pacientų gydymo sudedamajai daliai.

LTI sujungs įrankius ir žinias iš visos UCSF iniciatyvų ekosistemos ir institucijų partnerių, siekiančių tobulinti ląstelių terapiją.

Šios iniciatyvos ir institucijos apima klinikines paslaugas UCSF medicinos centre ir UCSF Benioff vaikų ligoninėse; „Chan Zuckerberg Biohub“; Gladstone-UCSF genominės imunologijos institutas; novatoriško genomikos institutas; Parkerio vėžio imunoterapijos institutas; ir UCSF Bakaro kompiuterinių sveikatos mokslų institutas, „Bakar ImmunoX“ iniciatyva, „Benioff“ mikrobiomos medicinos centras, Ląstelių projektavimo institutas, Eli ir Edythe Platus regeneracijos medicinos ir kamieninių ląstelių tyrimų centras. Visai neseniai, UCSF paskelbė apie partnerystę su „Thermo Fisher Scientific“ bendrai kuriant specializuotą įrenginį, skirtą ląstelėms skirtoms imunoterapijoms ir kitiems ląstelių terapijos produktams gaminti.

Be to, kad administruoja 50 milijonų dolerių finansavimą per vidinį dotacijos procesą, LTI iniciatyvinis komitetas padės koordinuoti ir kurti strategiją, pavyzdžiui, galvoti apie reguliavimo problemas, pateikdamas paraiškas JAV maisto ir vaistų administracijai, ir kuriant bei vertinant klinikinius tyrimus. Vertinant finansavimo pasiūlymus pirmenybė bus teikiama dideliems poreikiams, didelio poveikio projektai, skirti atlikti klinikinius tyrimus. Be Ashwortho kaip kėdės, valdymo komiteto nariai yra Michelle Hermiston, MD, Daktaras; Wendell Lim, Daktaras; „Tippi MacKenzie MD“, Daktaras; Aleksas Marsonas, MD, Daktaras; Qizhi Tang, Daktaras; ir Jeffas Wolfas, MD.

„Mes finansuosime naujus ląstelių inžinerijos būdus terapinei naudai, taip pat šių ląstelių patekimo į kliniką mechaniką, "Ashworthas sakė." Mes pasimokysime iš klinikinių tyrimų, o tada grįšime į laboratoriją, kad sukurtume geresnes šių terapijų versijas, greitai kartojasi tarp laboratorijos ir klinikos. Tai yra „Living Therapeutics“ iniciatyvos esmė “.

• Augalinė dieta, atrodo, apsaugo nuo hipertenzijos ir preeklampsijos
• Patikros trūkumas gali būti dėl padidėjusios storosios žarnos vėžio rizikos tarp juodaodžių žmonių