UCSF запускает новую инициативу по развитию живой терапии

Калифорнийский университет в Сан-Франциско запускает новую инициативу по развитию живых терапевтических средств - категории методов лечения, в широком смысле определяемых как отобранные живые клетки человека и микробов, модифицированный, или разработаны для лечения или лечения болезней - и быстро доставить их пациентам.

Инициатива Living Therapeutics (LTI) объединит обширный научный и клинический опыт UCSF для ускорения исследований и быстрого продвижения перспективных методов лечения в клинические испытания для пациентов, у которых мало, если есть, хорошие варианты лечения. Как федерация признанных инициатив UCSF, LTI позволит разрозненным исследовательским и клиническим программам обмениваться информацией, инструменты, и платформы. Осенью в рамках инициативы будет запущена программа грантов на 50 миллионов долларов, стало возможным благодаря благотворительности, для финансирования проектов по лечению жизни и терапии факультетов UCSF.

<цитата>

Инициатива Living Therapeutics создает непрерывный континуум, начиная с самых ранних этапов открытия и заканчивая лечением пациентов в наших больницах. Этот процесс будет охватывать открытие, трансляционная разработка, производство терапевтических продуктов, проведение клинических испытаний, и получение разрешения регулирующих органов на новые терапевтические препараты. Это изменит наш подход к некоторым из самых сложных заболеваний ».

Сэм Хогуд, MBBS, Канцлер UCSF

За последние несколько лет, UCSF собрал благотворительные пожертвования и взял на себя институциональные обязательства на общую сумму более 250 миллионов долларов для поддержки усилий, связанных с живой терапией, по всему университету.

Живую терапию называют «новой третьей опорой» медицины, следующие за низкомолекулярными лекарствами (относительно простые соединения, которые можно производить химическим способом) и биопрепаратами (белки и другие молекулы, синтезируемые внутри микроорганизмов или клеток).

CAR-Т-клеточная терапия, которые были одними из первых живых терапевтов, уже доказали, что они спасают жизнь пациентам с определенными видами рака крови. "Эти достижения могут быть воспроизведены в других дисциплинах, и модификация клеток для доставки этих методов лечения станет для многих новой важной методикой, множество болезней, "сказал Алан Эшворт, Кандидат наук, ФРС, президент UCSF Семейного онкологического центра Хелен Диллер и председатель руководящего комитета LTI.

Исследователи из UCSF уже создают следующее поколение клеточной терапии для лечения заболеваний, включая солидные опухоли, аутоиммунитет, нейродегенерация, диабет, и инфекционные болезни. Эти методы лечения будут умнее, безопаснее, и более эффективен, чем CAR-T, благодаря недавним открытиям в области клеточной инженерии и редактирования генов.

"Вся идея живой терапии состоит в том, чтобы использовать преимущества нормальных клеточных процессов и сделать их более эффективными, "сказала Мишель Хермистон, Доктор медицины, Кандидат наук, клинический директор программы детской иммунотерапии UCSF. «Но часто существует большой разрыв между тем, что происходит в лаборатории, и тем, что попадает в руки пациента. мы привлекаем научное сообщество в UCSF, чтобы предлагать детям и взрослым новые и новейшие методы лечения, которые они не могут получить больше нигде. Мы находимся на этапе, когда эти методы лечения произведут революцию в том, как мы лечим болезни ».

Некоторые из этих методов лечения могут быть реализованы в клинических испытаниях с поразительной скоростью. Одним из примеров является CAR-T-терапия солидных опухолей, которые до сих пор трудно поддаются лечению. Исследователи и клиницисты из UCSF работают вместе над разработкой CAR-T-терапии опухолей головного мозга. "Наука, стоящая за этими усилиями, находится на продвинутой стадии, и сотовый продукт готов к производству на новом предприятии UCSF по производству ячеек, как только он будет запущен и запущен, "сказал Эшворт.

Наследственные заболевания, вызванные мутациями одного гена, также являются главной мишенью для живых терапевтов. Клинические испытания CRISPR-терапии серповидно-клеточной анемии, Например, уже ведутся в UCSF Benioff Children's Hospital Oakland. Исследователи также используют CRISPR для лечения тяжелого синдрома комбинированного иммунодефицита и исправления генетической мутации в Т-клетках, вызывающей иммунный дефицит.

Такие клеточные методы лечения могут использоваться даже в утробе матери для лечения болезней до рождения. Детский и фетальный хирург Типпи Маккензи, Доктор медицины, проводит первое в мире клиническое испытание с использованием стволовых клеток крови, трансплантированных до рождения. В этом испытании клетки передаются матерью и переливаются ее плоду для лечения большой альфа-талассемии, смертельное заболевание крови. Будущие методы лечения могут генетически отредактировать собственные клетки плода, чтобы исправить мутацию, вызывающую заболевание.

"Это время перемен в медицине, "сказал Маккензи, содиректор Центра прецизионной медицины матери и плода UCSF. "Сейчас, UCSF обладает огромным опытом в фундаментальной науке биологии стволовых клеток, и у нас есть клинические возможности мирового класса в UCSF Health. Инициатива Living Therapeutics объединяет эти части воедино ».

Далее по строке, клеточная терапия может использоваться для восстановления или регенерации тканей, поврежденных старением или болезнью. Такие приложения могут включать восстановление сердечной функции, регенерирующие нейроны, и даже инженерные иммунные клетки для лечения ВИЧ и других инфекционных заболеваний, особенно для пациентов с ослабленным иммунитетом.

«Мы только находимся в зачаточном состоянии клеточной инженерии - взламываем геном клеток и заставляем их вести себя контролируемым образом, - сказал Эшворт. - Это похоже на операционную систему компьютера. Первые были неуклюжими и работали не так хорошо, но теперь они невероятно сложные. Это наша траектория ".

Не все живые терапевтические средства получены из человеческих клеток, тем не мение. "Теперь мы понимаем, что внутри нас есть триллионы микробных геномов, которые влияют на функции нашего тела, "сказала Сьюзен Линч, Кандидат наук, директор Центра микробиомной медицины UCSF Benioff. «Мы можем управлять составом и активностью этих микробных геномов таким образом, чтобы улучшить общее состояние здоровья».

Члены факультета, занимающиеся исследованиями микробиома в кампусе, продемонстрировали огромный потенциал микроорганизмов, выделенных из кишечника человека и других частей нашего тела, в качестве лечения широкого спектра заболеваний. Например, микробная дисфункция в кишечнике младенца, характеризующаяся обогащением определенных микробных генов и их продуктов, вызывает иммунную дисфункцию и может использоваться для прогнозирования развития аллергии и астмы в детстве. Нарушенные микробные экосистемы в организме человека связаны с аутоиммунными заболеваниями, метаболические синдромы, такие как ожирение и диабет, кожные заболевания, и даже рассеянный склероз. Кишечные микробы также могут продуцировать и способствовать метаболизму лекарств, влияя на фармакологическую функцию и биодоступность. открытие возможности микробной фармакологии как ключевого компонента точного лечения пациентов.

LTI объединит инструменты и опыт из всей экосистемы инициатив UCSF и партнерских организаций, работающих над продвижением клеточной терапии.

Эти инициативы и учреждения включают клинические услуги в Медицинском центре UCSF и детских больницах UCSF Benioff; Биохаб Чана Цукерберга; Институт геномной иммунологии Gladstone-UCSF; Институт инновационной геномики; Институт Паркера иммунотерапии рака; и Бакарский вычислительный институт медицинских наук при UCSF, Инициатива Бакар ImmunoX, Центр микробиомной медицины Бениоффа, Институт клеточного дизайна, и Эли и Эдит Брод Центр регенерационной медицины и исследования стволовых клеток. Совсем недавно, UCSF объявил о партнерстве с Thermo Fisher Scientific для совместной разработки специализированного объекта для производства клеточной иммунотерапии и других продуктов для клеточной терапии.

Помимо управления финансированием в размере 50 миллионов долларов США через внутренний грантовый процесс, Руководящий комитет LTI поможет с координацией и стратегией, такие как продумывание нормативных вопросов, подача заявок в Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США, и разработка и оценка клинических испытаний. Их оценка предложений по финансированию будет отдавать приоритет остро нуждающимся, высокоэффективные проекты, предназначенные для проведения клинических испытаний. Помимо Эшворта на посту председателя, В состав руководящего комитета входят Мишель Хермистон, Доктор медицины, Кандидат наук; Венделл Лим, Кандидат наук; Типпи Маккензи, доктор медицины, Кандидат наук; Алекс Марсон, Доктор медицины, Кандидат наук; Цичжи Тан, Кандидат наук; и Джефф Вольф, MD.

"Мы будем финансировать новые способы инженерии клеток с терапевтической пользой, а также механизмы доставки этих клеток в клинику, - сказал Эшворт. - Мы извлечем уроки из клинических испытаний, а затем вернемся в лабораторию, чтобы разработать лучшие версии этих методов лечения. быстро перебирается между лабораторией и клиникой. Это лежит в основе инициативы Living Therapeutics ».

• Растительная диета защищает от гипертонии и преэклампсии.
• Отсутствие скрининга может быть причиной повышенного риска рака толстой кишки среди чернокожих.