UCSF lancéiert nei Initiativ fir d'Entwécklung vu liewegen Therapien ze dréien

UC San Francisco lancéiert eng nei Initiativ fir d'Entwécklung vu liewegen Therapien ze drängen - eng Kategorie vu Behandlungen breet definéiert als mënschlech a mikrobiell Liewenzellen déi ausgewielt ginn, geännert, oder entwéckelt fir Krankheet ze behandelen oder ze heelen - a bréngt se séier un d'Patienten.

D'Living Therapeutics Initiative (LTI) bréngt d'UCSF déi grouss wëssenschaftlech a klinesch Expertise zesummen fir d'Fuerschung ze beschleunegen a séier verspriechend Therapien op klinesch Studien virzebereeden fir Patienten déi wéineg hunn, wann iwwerhaapt, gutt Behandlungsoptiounen. Als Federatioun vun etabléierten UCSF Initiativen, den LTI erlaabt verschidde Fuerschung a klinesch Programmer Informatioun ze deelen, Tools, a Plattformen. Am Hierscht, d'Initiativ lancéiert e $ 50 Milliounen Subventiounen Programm, méiglech gemaach duerch Philantropie, fir UCSF Fakultéit lieweg-therapeutesch Projeten ze finanzéieren.

D'Living Therapeutics Initiative kreéiert en nahtlosen Kontinuum vun de fréie Entdeckungsstadien bis de Patientbehandlung an eise Spideeler. Dëse Prozess wäert d'Entdeckung spanen, Iwwersetzung Entwécklung, Produktioun vun therapeutesche Produkter, klinesch Studien auszeféieren, a geséchert reglementaresch Genehmegung fir nei Therapien. Et wäert transforméieren wéi mir e puer vun de schwieregste Krankheeten unhuelen. "

Sam Hawgood, MBBS, UCSF Kanzler

An de leschte Joren, UCSF huet filantropesch Kaddoe gesammelt an institutionell Engagementer am Ganzen méi wéi $ 250 Millioune gemaach fir lieweg therapeutesch bezuelte Efforten op der Uni z'ënnerstëtzen.

Liewend Therapeutik gouf als "neien drëtte Pilier" vun der Medizin bezeechent, no Klengmoleküldrogen (relativ einfach Verbindungen déi chemesch hiergestallt kënne ginn) a Biologie (Proteinen an aner Molekülle synthetiséiert a Mikroorganismen oder Zellen).

CAR-T-Zell Therapien, déi zu den éischte liewegen Therapeutik waren, hu scho Liewensspuer bewisen fir Patienten mat bestëmmte Bluttkriibs. "Dës Fortschrëtter kënnen an aner Disziplinnen replizéiert ginn, a Modifikatioun vun Zellen fir dës Therapien ze liwweren wäert eng grouss nei Modalitéit fir vill ginn, vill Krankheeten, "sot den Alan Ashworth, Dokteraarbecht, FRS, President vum UCSF Helen Diller Family Comprehensive Cancer Center a President vum LTI Steierungskomitee.

Fuerscher uechter UCSF bauen schonn déi nächst Generatioun vu Cellulärtherapien fir Krankheeten ze behandelen abegraff zolidd Tumoren, Autoimmunitéit, Neurodegeneratioun, Diabetis, an ustiechend Krankheeten. Dës Therapien si méi clever, méi sécher, a méi effektiv wéi CAR-T, merci fir kierzlech Duerchbréch am Zellentechnik a Gentechnik.

"Déi ganz Iddi fir lieweg Therapeutik ass ze profitéieren vun normale cellulare Prozesser a se méi effizient ze maachen, "sot d'Michelle Hermiston, MD, Dokteraarbecht, klineschen Direkter vum UCSF Pediatric Immunotherapie Programm. "Awer et gëtt dacks e grousse Spalt tëscht deem wat am Labo geschitt a wat dem Patient kënnt. Mam LTI, mir profitéieren vun der wëssenschaftlecher Gemeinschaft bei UCSF fir nei an nei Therapien fir Kanner an Erwuessener ze bréngen, déi se néierens soss kréien. Mir sinn op engem Punkt wou dës Therapien revolutionéiere wäerten wéi mir Krankheet behandelen. "

Eng Zuel vun dësen Therapien kéinte a klineschen Studien mat erstaunlecher Geschwindegkeet realiséiert ginn. Ee Beispill ass CAR-T Therapien fir zolidd Tumoren déi bis elo schwéier bewisen hunn ze behandelen. Fuerscher a Kliniker bei UCSF schaffen zesummen fir CAR-T Therapien fir Gehirtumoren z'entwéckelen. "D'Wëssenschaft hannert dësen Efforten ass an engem fortgeschrattene Stadium, an de Cellulär Produkt ass fir d'Produktioun an der UCSF nei Zellfabrikatiounsanlag virbereet soubal et lafen ass, "sot den Ashworth.

Ierflech Stéierunge verursaacht duerch Single-Gen Mutatiounen sinn och e primärt Zil fir lieweg Therapeutik. Klinesch Studien vu CRISPR Therapien fir Sickelzell Krankheet, zum Beispill, si schonn am UCSF Benioff Children's Hospital Oakland amgaang. Fuerscher benotzen och CRISPR fir e schwéiere kombinéierten Immunodeficiency Syndrom ze heelen an eng genetesch Mutatioun an T Zellen ze reparéieren, déi den Immunmangel verursaachen.

Esou Zelltherapien kéinte souguer am Utero benotzt ginn fir Krankheeten virun der Gebuert ze behandelen. Pediatresch a fetal Chirurg Tippi MacKenzie, MD, leeft den éischte klineschen Test vun der Welt mat Bluttstammzellen, déi virun der Gebuert transplantéiert sinn. An dësem Prozess, d'Zellen ginn vun der Mamm gespent an an hirem Fetus transfuséiert fir Alpha -Thalassämie Major ze behandelen, eng fatal Bluttstéierung. Zukünfteg Therapien kéinte genetesch dem Fetus seng eegen Zellen änneren fir d'Mutatioun ze reparéieren déi d'Krankheet verursaacht.

"Dëst ass eng transformativ Zäit an der Medizin, "sot de MacKenzie, Co-Direkter vum UCSF Center for Maternal-Fetal Precision Medicine. "Grad elo, UCSF huet erstaunlech Expertise an der Basiswëssenschaft vun der Stammzellbiologie, a mir hunn weltklass klinesch Fäegkeeten bei UCSF Health. D'Living Therapeutics Initiative bréngt dës Stécker zesummen. "

Méi wäit an der Linn, Zelltherapien kënne benotzt gi fir Gewëss ze restauréieren oder ze regeneréieren, déi duerch Alterung oder Krankheet beschiedegt goufen. Esou Uwendungen kënnen d'Restauratioun vun der Herzfunktioun enthalen, regeneréierend Neuronen, a souguer Ingenieursimmunzellen fir HIV an aner ustiechend Krankheeten ze behandelen, besonnesch fir immunokompromittéiert Patienten.

"Mir si just an der Kandheet vun der Zellentechnik - hacken de Genom vun Zellen a kréien se op kontrolléierbar Weeër ze behuelen, "Sot den Ashworth." Et ass wéi e Computersystem. Déi fréi ware knaschteg an hunn net sou gutt geschafft, awer elo si se onheemlech sophistikéiert. Dat ass d'Streck wou mir sinn. "

Net all lieweg Therapie kënnt aus mënschlechen Zellen, awer. "Mir verstinn elo datt mir och Billiounen vu mikrobielle Genome bannent eis hunn, déi d'Funktioun vun eisem Kierper beaflossen, "sot d'Susan Lynch, Dokteraarbecht, Direkter vum UCSF Benioff Center for Microbiome Medicine. "Mir kënnen d'Kompositioun an d'Aktivitéite vun dëse mikrobielle Genome manipuléieren op Weeër déi allgemeng zu enger besserer Gesondheet féieren."

Fakultéit Memberen, déi un der Mikrobiomfuerschung um Campus engagéiert sinn, hunn dat enormt Potenzial vu Mikroorganismen bewisen, isoléiert vum mënschlechen Darm a soss anzwousch an eise Kierper als Therapien fir eng breet Palette vu Krankheeten. Zum Beispill, mikrobiell Dysfunktioun am Puppelchen Darm - geprägt vun der Beräicherung vu bestëmmte mikrobielle Genen an hire Produkter - féieren Immun Dysfunktioun a ka benotzt ginn fir d'Entwécklung vun Allergie an Asthma an der Kandheet virauszesoen. Stéierend mikrobiell Ökosystemer am ganze mënschleche Kierper si mat Autoimmun Krankheet verbonnen, metabolesche Syndromen wéi Adipositas an Diabetis, Hautkrankheeten, a souguer Multiple Sklerose. Guttmikroben kënnen och produzéieren a bäidroen zum Medikamentmetabolismus, déi d'pharmakologesch Funktioun an d'Bioverfügbarkeet beaflossen, d'Méiglechkeet vun der mikrobieller Pharmakologie opzemaachen als e Schlësselkomponent vun der Präzisiounspatientbehandlung.

Den LTI wäert Tools an Expertise verbannen aus dem Ökosystem vun UCSF Initiativen a Partnerinstituter verbannen, déi schaffen fir Zellbaséiert Therapien ze förderen.

Dës Initiativen an Institutiounen enthalen klinesch Servicer am UCSF Medical Center an UCSF Benioff Kanner Spideeler; de Chan Zuckerberg Biohub; de Gladstone-UCSF Institut fir Genomesch Immunologie; den Innovative Genomics Institut; de Parker Institut fir Kriibs Immuntherapie; an UCSF's Bakar Computational Health Sciences Institute, Bakar ImmunoX Initiative, Benioff Center for Microbiome Medicine, Cell Design Institut, an den Eli an den Edythe Broad Center of Regeneration Medicine and Stem Cell Research. Viru kuerzem, UCSF huet eng Partnerschaft mat Thermo Fisher Scientific ugekënnegt fir d'Ko-Entwécklung vun enger spezialiséierter Ariichtung fir Zellbaséiert Immuntherapien an aner Zelltherapieprodukter ze maachen.

Zousätzlech fir d'Verwaltung vun de $ 50 Milliounen u Finanzéierung duerch en interne Subventiounsprozess, de LTI Steierungskomitee hëlleft mat Koordinatioun a Strategie, wéi iwwer Reguléierungsfroen ze denken, Uwendungen un d'US Food and Drug Administration ofginn, a designen an evaluéieren klinesch Studien. Hir Evaluatioun vu Finanzéierungsvirschléi prioritär héich Bedierfnesser, High-Impact Projeten entwéckelt fir zu klineschen Studien ze féieren. Nieft dem Ashworth als Stull, Steering Comité Memberen enthalen d'Michelle Hermiston, MD, Dokteraarbecht; Wendell Lim, Dokteraarbecht; Tippi MacKenzie MD, Dokteraarbecht; Alex Marson, MD, Dokteraarbecht; Qizhi Tang, Dokteraarbecht; et Jeff Wolf, MD.

"Mir finanzéieren nei Weeër fir Ingenieurszellen fir therapeutesche Virdeeler souwéi d'Mechanik fir dës Zellen an d'Klinik ze kréien, "Ashworth sot." Mir léiere vun de klineschen Studien an ginn dann zréck an de Labo fir besser Versioune vun dësen Therapien ze designen, séier iteréiert tëscht Labo a Klinik. Dat ass am Häerz vun der Living Therapeutics Initiative. "

• Planzbaséiert Diät schéngt Schutz géint Hypertonie a Preeklampsie ze bidden
• Mangel u Screening kann hannert dem erhéngte Risiko vu Colon Kriibs bei de Schwaarze Leit sinn