Living Therapeutics Initiative (LTI) reunirá la vasta experiencia científica y clínica de UCSF para acelerar la investigación y hacer avanzar rápidamente las terapias prometedoras a ensayos clínicos para pacientes que tienen pocos, Si alguna, buenas opciones de tratamiento. Como federación de iniciativas UCSF establecidas, la LTI permitirá que distintos programas clínicos y de investigación compartan información, instrumentos, y plataformas. En el otoño, la iniciativa lanzará un programa de subvenciones de 50 millones de dólares, hecho posible por la filantropía, para financiar proyectos de terapia de vida para profesores de UCSF.
Living Therapeutics Initiative crea un continuo continuo desde las primeras etapas del descubrimiento hasta el tratamiento del paciente en nuestros hospitales. Este proceso abarcará el descubrimiento, desarrollo traslacional, fabricación de productos terapéuticos, ejecutar ensayos clínicos, y asegurar la aprobación regulatoria para terapias novedosas. Transformará la forma en que abordamos algunas de las enfermedades más difíciles ".
Sam Hawgood, MBBS, Canciller UCSF
En los ultimos años, UCSF ha recaudado donaciones filantrópicas y ha asumido compromisos institucionales por un total de más de 250 millones de dólares para apoyar los esfuerzos relacionados con la terapéutica en vida en toda la Universidad.
La terapéutica viva se ha denominado un "nuevo tercer pilar" de la medicina, siguiendo a fármacos de molécula pequeña (compuestos relativamente simples que se pueden fabricar químicamente) y biológicos (proteínas y otras moléculas sintetizadas dentro de microorganismos o células).
Terapias con células CAR-T, que estuvieron entre las primeras terapias vivas, ya han demostrado salvar la vida de pacientes con ciertos cánceres de la sangre. "Estos avances se pueden replicar en otras disciplinas, y la modificación de las células para administrar estas terapias se convertirá en una nueva modalidad importante para muchos, muchas enfermedades, "dijo Alan Ashworth, Doctor, FRS, presidente del Centro Integral de Cáncer Familiar Helen Diller de UCSF y presidente del comité directivo de LTI.
Los investigadores de la UCSF ya están desarrollando la próxima generación de terapias celulares para tratar enfermedades, incluidos los tumores sólidos, autoinmunidad neurodegeneración, diabetes, y enfermedades infecciosas. Estas terapias serán más inteligentes, más seguro y más eficaz que CAR-T, gracias a los recientes avances en ingeniería celular y edición de genes.
"Toda la idea de la terapéutica viva es aprovechar los procesos celulares normales y hacerlos más eficientes, "dijo Michelle Hermiston, MARYLAND, Doctor, director clínico del Programa de Inmunoterapia Pediátrica de la UCSF. "Pero a menudo existe una gran brecha entre lo que sucede en el laboratorio y lo que llega al paciente. Con la LTI, estamos aprovechando la comunidad científica de UCSF para brindarles terapias nuevas y novedosas a niños y adultos que no pueden obtener en ningún otro lugar. Estamos en un punto en el que estas terapias van a revolucionar la forma en que tratamos las enfermedades ".
Varias de estas terapias podrían realizarse en ensayos clínicos con una velocidad asombrosa. Un ejemplo son las terapias CAR-T para tumores sólidos que hasta ahora han demostrado ser difíciles de tratar. Los investigadores y los médicos de UCSF están trabajando juntos para desarrollar terapias CAR-T para los tumores cerebrales. "La ciencia detrás de estos esfuerzos se encuentra en una etapa avanzada, y el producto celular está preparado para la producción en la nueva instalación de fabricación de células de UCSF tan pronto como esté en funcionamiento, "dijo Ashworth.
Los trastornos hereditarios causados por mutaciones de un solo gen también son un objetivo principal para las terapias vivas. Ensayos clínicos de terapias CRISPR para la anemia de células falciformes, por ejemplo, ya están en marcha en UCSF Benioff Children's Hospital Oakland. Los investigadores también están utilizando CRISPR para curar el síndrome de inmunodeficiencia combinada grave y reparar una mutación genética en las células T que causa la inmunodeficiencia.
Estas terapias celulares incluso podrían usarse en el útero para tratar enfermedades antes del nacimiento. Cirujano pediátrico y fetal Tippi MacKenzie, MARYLAND, está llevando a cabo el primer ensayo clínico del mundo con células madre sanguíneas trasplantadas antes del nacimiento. En este juicio, las células son donadas por la madre y transfundidas al feto para tratar la alfa talasemia mayor, un trastorno sanguíneo fatal. Las terapias futuras podrían editar genéticamente las propias células del feto para reparar la mutación que causa la enfermedad.
"Este es un momento de transformación en la medicina, "dijo MacKenzie, codirector del Centro UCSF de Medicina de Precisión Materno-Fetal. "Ahora, UCSF tiene una experiencia increíble en la ciencia básica de la biología de células madre, y tenemos capacidades clínicas de clase mundial en UCSF Health. Living Therapeutics Initiative está uniendo estas piezas ".
Más abajo en la línea Las terapias celulares pueden usarse para restaurar o regenerar tejidos que han sido dañados por el envejecimiento o la enfermedad. Tales aplicaciones pueden incluir restaurar la función cardíaca, regenerar neuronas, e incluso diseñar células inmunes para tratar el VIH y otras enfermedades infecciosas, particularmente para pacientes inmunodeprimidos.
"Estamos en la infancia de la ingeniería celular:piratear el genoma de las células y hacer que se comporten de manera controlable, "Ashworth dijo." Es como el sistema operativo de una computadora. Los primeros eran torpes y no funcionaban tan bien. pero ahora son increíblemente sofisticados. Esa es la trayectoria en la que estamos ".
No todas las terapias vivas se derivan de células humanas, sin embargo. "Ahora entendemos que también tenemos billones de genomas microbianos dentro de nosotros que afectan la función de nuestro cuerpo, "dijo Susan Lynch, Doctor, director del Centro Benioff de UCSF de Medicina del Microbioma. "Podemos manipular la composición y las actividades de estos genomas microbianos de manera que conduzcan a una mejor salud en general".
Los miembros de la facultad dedicados a la investigación de microbiomas en todo el campus han demostrado el tremendo potencial de los microorganismos aislados del intestino humano y en otras partes de nuestro cuerpo como terapias para una amplia gama de enfermedades. Por ejemplo, La disfunción microbiana en el intestino del bebé, caracterizada por el enriquecimiento de genes microbianos particulares y sus productos, impulsa la disfunción inmunológica y puede usarse para predecir el desarrollo de alergia y asma en la infancia. Los ecosistemas microbianos perturbados en todo el cuerpo humano se han relacionado con enfermedades autoinmunes, síndromes metabólicos como obesidad y diabetes, Enfermedades de la piel, e incluso esclerosis múltiple. Los microbios intestinales también pueden producir y contribuir al metabolismo de los fármacos influyendo en la función farmacológica y la biodisponibilidad. abriendo la posibilidad de la farmacología microbiana como un componente clave del tratamiento de precisión del paciente.
El LTI conectará herramientas y experiencia de todo el ecosistema de iniciativas de UCSF e instituciones asociadas que trabajan para promover la terapéutica basada en células.
Estas iniciativas e instituciones incluyen servicios clínicos en UCSF Medical Center y UCSF Benioff Children's Hospitals; el Biohub de Chan Zuckerberg; el Instituto de Inmunología Genómica Gladstone-UCSF; el Instituto de Genómica Innovadora; el Instituto Parker de Inmunoterapia contra el Cáncer; y el Instituto de Ciencias de la Salud Computacional Bakar de UCSF, Iniciativa Bakar ImmunoX, Centro Benioff de Medicina del Microbioma, Instituto de Diseño Celular, y Eli y Edythe Broad Center of Regeneration Medicine and Stem Cell Research. Más reciente, UCSF anunció una asociación con Thermo Fisher Scientific para el desarrollo conjunto de una instalación especializada para fabricar inmunoterapias basadas en células y otros productos de terapia celular.
Además de administrar los $ 50 millones en fondos a través de un proceso de subvención interno, el comité directivo de LTI ayudará con la coordinación y la estrategia, como pensar en cuestiones regulatorias, enviar solicitudes a la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU., y diseñar y evaluar ensayos clínicos. Su evaluación de las propuestas de financiación dará prioridad a las Proyectos de alto impacto diseñados para conducir a ensayos clínicos. Además de Ashworth como presidente, Los miembros del comité directivo incluyen a Michelle Hermiston, MARYLAND, Doctor; Wendell Lim, Doctor; Tippi MacKenzie MD, Doctor; Alex Marson, MARYLAND, Doctor; Qizhi Tang, Doctor; y Jeff Wolf, MARYLAND.
"Vamos a financiar nuevas formas de diseñar células para obtener beneficios terapéuticos, así como la mecánica de llevar esas células a la clínica". ", Dijo Ashworth." Aprenderemos de los ensayos clínicos y luego regresaremos al laboratorio para diseñar mejores versiones de estas terapias, iterando rápidamente entre el laboratorio y la clínica. Eso está en el corazón de la Iniciativa Terapéutica Viviente ".
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