A csontvelő -transzplantáció új megközelítése biztonságosabbá és hatékonyabbá teheti a betegek számára

Két friss tanulmány a folyóiratban Leukémia új megközelítést mutat be a csontvelő-adományozásra és a transzplantációra vonatkozóan, és a preklinikai laboratóriumi vizsgálatok azt sugallják, hogy az életmentő eljárás biztonságosabb és hatékonyabb lehet a betegek számára.

A Cincinnati Gyermekrák- és Vérbetegségek Intézetének kutatói szerint tanulmányaik azt bizonyítják, hogy a CASIN nevű kísérleti gyógyszer laboratóriumi egerekben történő alkalmazása nagyobb hatékonyságot eredményez a donorok őssejtjeinek legyűjtésekor, és kevésbé mérgező a transzplantált betegekben.

Úgy tervezték, hogy javítsa a szervezet vérképző gépeit a csontvelőben, az őssejt-transzplantáció életmentő lehet olyan rákos betegeknél, mint a leukémia vagy az immunhiányos betegségekkel küzdők. De a betegek transzplantációra való felkészítése magában foglalja a mérgező kemoterápia alkalmazását, hogy megölje az ember meglévő és rosszul működő vérképző rendszerét. Ez lehetővé teszi, hogy egészséges vér őssejtekkel helyettesítsék, amelyeket vérképző őssejteknek (HSC -k) neveznek.

A betegekre gyakorolt ​​toxicitás mellett az eljárás nem mindig működik. A hatékony donor HSC -k betakarítása kihívást jelenthet. És az átültetés után a sejtek gyakran nem ültetnek be elegendő számot ahhoz, hogy a beteg egészséges legyen, Yi Zheng szerint, PhD, mind a tanulmányok vezető kutatója, mind a kísérleti hematológia és a rákbiológia igazgatója.

A sejtek mobilizálása

Egyben Leukémia tanulmány, Zheng csapata racionálisan tervezte meg a CASIN gyógyszert. A gyógyszer utánozza a CDC42 nevű fontos gén hatását, amely segít a vér őssejtjeinek szabályozásában. Az egérmodelleken végzett vizsgálatok azt mutatják, hogy a CASIN hatékonyan képes mozgósítani a vérképző őssejteket, és elősegíti azok kilépését a csontvelőből. A tanulmány azt jelzi, hogy a CASIN-kezelt donor egerekből begyűjtött vér őssejteknek nagyobb a hosszú távú helyreállítási potenciálja a transzplantáció után, mint a klinikán jelenleg alkalmazott módszerekkel begyűjtött sejteknek.

A második tanulmányban, A kutatók a CASIN segítségével előfeltételezték az egerek transzplantációján átesetteket annak érdekében, hogy a szervezet csontvelő rekeszei fogékonyabbak legyenek az új és egészséges vérsejtekre. A gyógyszer ezt úgy teszi, hogy a meglévő vérsejteket felszabadítja a csontvelőből, és a perifériás vérbe vándorol, amely a keringő vérben nem a csontvelőhöz kötődik. Ez csökkenti a csontvelő előfeltételezéséhez szükséges kemoterápia mennyiségét a transzplantált betegekben. Lehetővé teheti a hatékony transzplantációs előkezelést, ha a recipiens nem tolerálja a kemoterápiás eljárást.

"Adataink azt mutatják, hogy a CASIN alkalmazás új rendszere javíthatja a transzplantációs gyakorlat mindkét oldalát. Mobilizálja a jobb minőségű donor HSC -ket az őssejt -betakarítás során, és előzetesen kondicionálja a transzplantált betegeket, hogy növelje a beültetési hatékonyságot, - mondta Zheng. - Ez nagy előrelépés lenne, különösen azoknak a legsebezhetőbb betegeknek, akik nem tudnak ellenállni a kemoterápiás kondicionáló programok toxicitásának, vagy nem reagálnak a jelenlegi őssejt-mobilizációs rendre. "

Hogyan működik

A CASIN úgy működik, hogy modulálja a CDC42 gén célfehérje funkcióját, Cdc42 (sejtosztódást szabályozó fehérje 42). A vér őssejtjeiben a Cdc42 szintet szigorúan ellenőrzik, és aktivitásának megváltoztatása átmeneti változást okozhat a HSC -k működésében és mozgásában. Zheng és munkatársai elmagyarázzák, hogy a Cdc42 aktivitás gondos ellenőrzése az őssejt-adományozás és a csontvelő-transzplantáció során 1) a donoroktól begyűjtött kiváló minőségű őssejtek előnyeit és 2) a transzplantált betegek előfeltételeinek javítását eredményezi.

Bár Zheng szerint a laboratóriumi eredmények elvi bizonyítékot szolgáltatnak az új rendszerre, a kutatók óvatosságra intik a CASIN-t használó eljárást a preklinikai tesztelés során. A jelenlegi vizsgálatot adományozott emberi sejteken végezték, egérsejtek és a csontvelő -transzplantáció egérmodelljei. Az ilyen vizsgálatok eredményei nem mindig fordíthatók emberi betegekre.

• Az Auto-FMT biztonságosnak bizonyult,
• Fokozott fizikai aktivitás az IBS tüneteinek javulásával összefüggésben