Разработано инновационное лекарственное средство для лечения семейного аденоматозного полипоза

Исследователи из Тель-Авивского университета и Тель-Авивского медицинского центра Сураски (больница Ихилов) разработали инновационное лекарственное средство для лечения семейного аденоматозного полипоза (FAP), редкий, наследственное заболевание, которое поражает подростков и молодых людей и часто приводит к колоректальному раку.

Новый препарат, на основе антибиотиков, тормозит развитие кишечных полипов, которые, осталось необработанных, стать злокачественным. В предварительном клиническом исследовании Состояние семи из восьми пациентов, прошедших полный курс лечения, резко улучшилось.

Исследование проводилось под совместным руководством профессора Рины Розин-Арбесфельд из отделения микробиологии и клинической иммунологии Медицинской школы Саклера ТАУ и профессора Ревитала Карива из школы Саклера и отделения гастроэнтерологии Тель-Авивского медицинского центра Сураски. Он был опубликован 8 июля в газете Международный журнал рака .

ФАП, для которого характерны множественные полипы в желудочно-кишечном тракте, особенно в толстой кишке, вызвано мутацией в гене аденоматозного полипоза кишечной палочки (APC). Эти мутации также имеют решающее значение для развития колоректального рака.

<цитата>

Чтобы предотвратить развитие колоректального рака, Пациенты с ФАП находятся под тщательным наблюдением с помощью частых колоноскопий для обнаружения и удаления полипов. Тем не мение, некоторым пациентам необходимо удалить толстую кишку в очень молодом возрасте, что резко влияет на качество их жизни.

Проф. Рина Розин-Арбесфельд, Кафедра микробиологии и клинической иммунологии Медицинской школы им. Саклера ТАУ

В нормальном состоянии APC способствует выработке белка, подавляющего развитие рака. Но мутации гена APC производят неактивный белок, который не может предотвратить развитие полипов. У некоторых пациентов с ФАП мутации в гене APC называются «бессмысленными мутациями».

«Каждая последовательность из трех нуклеотидов в ДНК - это код, который говорит клетке производить определенную аминокислоту, которые являются строительными блоками белков, производимых в клетках организма, "Профессор Розин-Арбесфельд объясняет." В конце последовательности, кодирующей белок, обычно есть «стоп-кодон», чтобы остановить производство белка. Но у пациентов с ФАП с бессмысленной мутацией стоп-кодон APC появляется преждевременно, поэтому производство белка прекращается преждевременно, создание неактивного белка ".

Предыдущие эксперименты на клеточных культурах и моделях мышей в лаборатории профессора Розин-Арбесфельда показали, что определенные типы антибиотиков заставляли клетки «игнорировать» стоп-кодон мутации, и в результате получался нормальный белок. Эти испытания дали многообещающие результаты, которые привели к клиническим испытаниям в Тель-Авивском медицинском центре Сураски.

"Поскольку соответствующие антибиотики уже были одобрены для использования человеком, мы решили перейти прямо из лаборатории в клинику и изучить лечение пациентов с ФАП, "- говорит профессор Розин-Арбесфельд.

В клиническом исследовании, проведенном профессором Каривом и доктором Шломи Коэн, директор отделения детской гастроэнтерологии детской больницы Дана-Двек, 10 пациентов с ФАП получили новую антибактериальную терапию. Восемь из них прошли курс лечения, который длился четыре месяца. Колоноскопия, проведенная во время и после лечения, показала, что у семи пациентов количество полипов значительно уменьшилось. Кроме того, положительный эффект от лечения стал очевиден через год после его начала.

"Наша цель как терапевтов, помимо профилактики рака, состоит в том, чтобы улучшить качество жизни наших пациентов и их семей и дать им возможность жить как можно более полноценной и нормальной жизнью, Профессор Карив заключает:«Новый терапевтический подход, который мы разрабатываем, может позволить пациентам отложить хирургическое вмешательство или даже полностью предотвратить его».

Исследователи недавно выиграли грант Тель-Авивского университета SPARK, который поддерживает развитие прикладных исследований.

• Исследователи горы Синай обнаружили, как дельта ДНК-полимеразы дублирует геном
• Сильный микробиом в раннем возрасте связан с меньшим количеством респираторных инфекций