A családi adenomatózus polipózisra kifejlesztett innovatív gyógyszeres kezelés

A vastagbélrák kialakulásának megelőzése érdekében Az FAP -betegeket gyakori kolonoszkópiával szorosan figyelemmel kísérik, hogy megtalálják és eltávolítsák polipjaikat. Azonban, egyes betegeknél nagyon fiatal korban el kell távolítani a vastagbélüket, ami drámaian befolyásolja életminőségüket.

Rina Rosin-Arbesfeld professzor, Mikrobiológiai és Klinikai Immunológiai Tanszék a TAU Sackler Orvostudományi Iskolájában

Normális állapotában, Az APC elősegíti a rák kialakulását gátló fehérje termelését. De az APC gén mutációi inaktív fehérjét termelnek, amely nem képes megakadályozni a polipok kialakulását. Néhány FAP -betegnél az APC gén mutációit nevezzük "értelmetlen mutációknak".

"A DNS három nukleotidszekvenciája egy kód, amely azt mondja a sejtnek, hogy termeljen egy bizonyos aminosavat, melyek a test sejtjeiben termelt fehérjék építőkövei, "Prof. Rosin-Arbesfeld magyarázza." A fehérjét kódoló szekvencia végén általában van egy „stop kodon” a fehérjetermelés leállítására. De az értelmetlen mutációjú FAP betegeknél, az APC stopkodonja idő előtt megjelenik, így a fehérjetermelés idő előtt leáll, inaktív fehérjét hoz létre. "

Rosin-Arbesfeld professzor laboratóriumában végzett korábbi kísérletek sejtkultúrákon és egérmodelleken azt mutatták ki, hogy bizonyos típusú antibiotikumok hatására a sejtek "figyelmen kívül hagyják" a mutáció stop kodont, és normális fehérje keletkezett. Ezek a vizsgálatok ígéretes eredményeket hoztak, amelyek a Tel Avivi Sourasky Orvosi Központban végzett klinikai vizsgálathoz vezettek.

"Mivel a vonatkozó antibiotikumokat már jóváhagyták emberi felhasználásra, úgy döntöttünk, hogy közvetlenül a laboratóriumból a klinikára költözünk, és megvizsgáljuk az FAP -betegek kezelését, -mondja professzor Rosin-Arbesfeld.

Prof. Kariv és Dr. Shlomi Cohen klinikai vizsgálatában, a Dana-Dwek Gyermekkórház gyermek-gasztroenterológiai osztályának igazgatója, 10 FAP -beteg részesült az új antibiotikum terápiában. Közülük nyolcan fejezték be a kezelést, amely négy hónapig tartott. A kezelés alatt és után végzett kolonoszkópiák azt mutatták, hogy hét betegnél a polipok száma jelentősen csökkent. Ráadásul, a kezelés pozitív hatásai egy évvel a kezdet után nyilvánvalóak voltak.

"Célunk terapeutaként, a rák megelőzése mellett, célja, hogy javítsa betegeink és családjaik életminőségét, és lehetővé tegye számukra, hogy a lehető legteljesebb és normális életet élhessék, "Prof. Kariv befejezi." Az általunk kifejlesztett új terápiás megközelítés lehetővé teheti a betegek számára, hogy késleltessék a sebészeti beavatkozást, vagy akár teljesen megakadályozzák azt. "

A kutatók nemrég nyerték el a Tel -Avivi Egyetem SPARK ösztöndíját, amely támogatja az alkalmazott kutatás fejlesztését.

• A Sinai -hegy kutatói felfedezik, hogy a delta DNS -polimeráz hogyan másolja meg a genomot
• Erős mikrobiom a korai életben, kevesebb légúti fertőzéshez kötve