Nová liečba sľubuje zvrátenie celiakie

Výsledky novej klinickej štúdie fázy 2 s použitím technológie vyvinutej v Northwestern Medicine ukazujú, že je možné indukovať imunitnú toleranciu na lepok u jedincov s celiakiou. Zistenia môžu pripraviť cestu pre liečených pacientov s celiakiou, aby nakoniec tolerovali lepok vo svojej strave.

Po ošetrení technológiou, pacienti mohli jesť lepok s podstatným znížením zápalu. Výsledky tiež ukazujú trend k ochrane tenkého čreva pacientov pred expozíciou lepku.

Zistenia budú prezentované ako najnovšia prezentácia 22. októbra na konferencii Európskeho týždňa gastroenterológie v Barcelone, Španielsko.

Technológia je biologicky odbúrateľná nanočastica obsahujúca lepok, ktorá učí imunitný systém, že antigén (alergén) je bezpečný. Nanočastice pôsobia ako trójsky kôň, ukrytie alergénu v priateľskej škrupine, presvedčiť imunitný systém, aby naň neútočil.

Okrem celiakie zistenie pripravuje pôdu pre technológiu - nanočastice obsahujúce antigén vyvolávajúci alergiu alebo autoimunitné ochorenie - na liečbu mnohých ďalších chorôb a alergií vrátane sklerózy multiplex, cukrovka 1. typu, alergia na arašidy, astma a ďalšie.

Technológia bola vyvinutá v laboratóriu Stephena Millera, profesor mikrobiológie a imunológie na Northwestern University Feinberg School of Medicine, ktorý strávil desaťročia zdokonaľovaním technológie.

Toto je prvá ukážka, ako táto technológia funguje u pacientov. Tiež sme ukázali, že myelín môžeme zapouzdriť do nanočastíc, aby sme v modeloch roztrúsenej sklerózy navodili toleranciu voči tejto látke, alebo vložte proteín z beta buniek pankreasu na vyvolanie tolerancie na inzulín v modeloch diabetu 1. typu. “

Stephen Miller, profesor výskumu mikrobiológie a imunológie Judy Gugenheimovej, Northwestern University Feinberg School of Medicine

Keď sa nanočastice naplnené alergénom vstreknú do krvného obehu, imunitný systém sa tým nezaoberá, pretože vidí časticu ako neškodné úlomky. Potom nanočastice a ich skrytý náklad spotrebuje makrofág, v podstate bunka vysávača, ktorá odstraňuje bunkové zvyšky a patogény z tela.

„Bunka vysávača prezentuje alergén alebo antigén imunitnému systému spôsobom, ktorý hovorí:'Žiaden strach, toto sem patrí, '' Povedal Miller. '' Imunitný systém potom zastaví útok na alergén, a imunitný systém sa vráti do normálu. “

Pri skúške celiakie nanočastice boli nabité gliadínom, hlavná zložka potravinového lepku, nachádza sa v obilných zrnách, ako je pšenica. Týždeň po ošetrení, pacienti boli kŕmení lepkom 14 dní. Bez ošetrenia, celiatickí pacienti konzumujúci lepok si vyvinuli výrazné imunitné reakcie na gliadín a poškodenie tenkého čreva.

Pacienti s celiakiou liečení nanočasticami COUR, CNP-101, vykazovali o 90% menšiu imunitnú zápalovú odpoveď ako neliečení pacienti. Zastavením zápalovej reakcie, CNP-101 ukázal schopnosť chrániť črevá pred poranením súvisiacim s lepkom.

V súčasnej dobe neexistuje žiadna liečba celiakie.

„Lekári môžu predpisovať iba vyhýbanie sa lepku, ktorý nie je vždy účinný a prináša pacientom s celiakiou veľkú sociálnu a ekonomickú daň, “Povedal Miller.

Asi 1% populácie má celiakiu, závažné autoimunitné ochorenie, pri ktorom požitie lepku vedie k poškodeniu tenkého čreva. Keď ľudia s celiakiou jedia lepok (bielkovinu nachádzajúcu sa v pšenici), ich telo vytvára imunitnú odpoveď, ktorá útočí na tenké črevo.

Autoimunitné ochorenia je spravidla možné liečiť iba liekmi potláčajúcimi imunitu, ktoré poskytujú určitú úľavu, ale oslabujú imunitný systém a vedú k toxickým vedľajším účinkom. CNP-101 nepotláča imunitný systém, ale obracia priebeh ochorenia.

„Celiakia je na rozdiel od mnohých iných autoimunitných porúch, pretože problematický antigén (environmentálny spúšťač) je dobre známy - lepok v strave, “povedal doktor Ciaran Kelly, profesor medicíny na Harvardskej lekárskej škole a riaditeľ Centra pre celiakiu v Beth Israel Deaconess Medical Center. "To robí celiakiu perfektným stavom na riešenie pomocou tohto vzrušujúceho prístupu imunitnej tolerancie vyvolaného nanočasticami."

Kelly, kto bude prezentovať výskumný abstrakt v Barcelone, spolupracuje s Millerom na aplikácii technológie a definovaní terapeutického prístupu k liečbe celiakie.

Nanotechnológia získala licenciu od spoločnosti COUR Pharmaceuticals Co., biotechnológia so sídlom v Northbrooku a spoluzakladateľ Miller. COUR vyvinul CNP-101, ktorému bol udelený status Fast Track od amerického úradu pre potraviny a liečivá, a priniesla terapiu pacientom v spolupráci so spoločnosťou Takeda Pharmaceuticals. Takeda v utorok oznámi, že získala exkluzívnu globálnu licenciu na vývoj a obchodovanie s týmto výskumným liekom na celiakiu.

„Vzhľadom na licenciu spoločnosti Takeda, COUR sa v blízkom čase zameria na klinické programy v oblasti alergie na arašidy a roztrúsenej sklerózy, a časom sa ešte viac rozšíriť, “povedal John J. Puisis, prezident a generálny riaditeľ COUR.

Miller, kto je vo vedeckom poradnom výbore COUR, je držiteľom akcií a plateným konzultantom spoločnosti. Northwestern University má finančný záujem o COUR.

• Liečba antibiotikami môže spôsobiť prechodné a dlhodobé narušenie črevných mikróbov
• IBD je oveľa bežnejší, ako sa očakávalo,