Na behandeling met de technologie, de patiënten konden gluten eten met een aanzienlijke vermindering van de ontsteking. De resultaten laten ook een trend zien om de dunne darm van patiënten te beschermen tegen blootstelling aan gluten.
De bevindingen zullen worden gepresenteerd als een recente presentatie op 22 oktober op de European Gastroenterology Week-conferentie in Barcelona, Spanje.
De technologie is een biologisch afbreekbaar nanodeeltje dat gluten bevat en dat het immuunsysteem leert dat het antigeen (allergeen) veilig is. Het nanodeeltje gedraagt zich als een paard van Troje, het allergeen verbergen in een vriendelijke schaal, om het immuunsysteem te overtuigen het niet aan te vallen.
Naast coeliakie, de bevinding vormt de basis voor de technologie - een nanodeeltje dat het antigeen bevat dat de allergie of auto-immuunziekte veroorzaakt - om tal van andere ziekten en allergieën te behandelen, waaronder multiple sclerose, type 1-diabetes, pinda allergie, astma en meer.
De technologie is ontwikkeld in het lab van Stephen Miller, hoogleraar microbiologie en immunologie aan de Northwestern University Feinberg School of Medicine, die tientallen jaren heeft besteed aan het verfijnen van de technologie.
Dit is de eerste demonstratie dat de technologie werkt bij patiënten. We hebben ook aangetoond dat we myeline in het nanodeeltje kunnen inkapselen om tolerantie voor die stof te induceren in multiple sclerose-modellen, of zet een eiwit uit bètacellen van de pancreas om tolerantie voor insuline te induceren in type 1-diabetesmodellen."
Stefan Molenaar, de Judy Gugenheim onderzoekshoogleraar microbiologie en immunologie, Northwestern University Feinberg School of Medicine
Wanneer het met allergeen beladen nanodeeltje in de bloedbaan wordt geïnjecteerd, het immuunsysteem is er niet mee bezig, omdat het het deeltje als onschadelijk puin ziet. Dan worden het nanodeeltje en zijn verborgen lading geconsumeerd door een macrofaag, in wezen een stofzuigercel die celresten en ziekteverwekkers uit het lichaam verwijdert.
"De stofzuigercel presenteert het allergeen of antigeen aan het immuunsysteem op een manier die zegt:'Geen zorgen, dit hoort hier, '" zei Miller. "Het immuunsysteem stopt dan zijn aanval op het allergeen, en het immuunsysteem wordt gereset naar normaal."
In de coeliakie-proef, het nanodeeltje was geladen met gliadine, het belangrijkste bestanddeel van gluten in de voeding, gevonden in granen zoals tarwe. Een week na de behandeling de patiënten kregen 14 dagen gluten. Zonder behandeling, coeliakiepatiënten die gluten aten, ontwikkelden duidelijke immuunreacties op gliadine en schade in hun dunne darm.
Coeliakiepatiënten behandeld met het COUR-nanodeeltje, CNP-101, toonden 90% minder immuunontstekingsreactie dan onbehandelde patiënten. Door de ontstekingsreactie te stoppen, CNP-101 toonde het vermogen om de darmen te beschermen tegen glutengerelateerde schade.
Er is momenteel geen behandeling voor coeliakie.
"Artsen kunnen alleen glutenvermijding voorschrijven, die niet altijd effectief is en een zware sociale en economische tol met zich meebrengt voor coeliakiepatiënten, " zei Molenaar.
Ongeveer 1% van de bevolking heeft coeliakie, een ernstige auto-immuunziekte waarbij de inname van gluten leidt tot schade in de dunne darm. Wanneer mensen met coeliakie gluten eten (een eiwit dat voorkomt in tarwe), hun lichaam zet een immuunrespons op die de dunne darm aanvalt.
Auto-immuunziekten kunnen over het algemeen alleen worden behandeld met immuunonderdrukkers die enige verlichting bieden, maar ondermijnen het immuunsysteem en leiden tot toxische bijwerkingen. CNP-101 onderdrukt het immuunsysteem niet, maar keert het ziekteverloop om.
"Coeliakie is anders dan veel andere auto-immuunziekten omdat het gewraakte antigeen (omgevingstrigger) bekend is - gluten in het dieet, " zei Dr. Ciaran Kelly, hoogleraar geneeskunde aan de Harvard Medical School en directeur van het Celiac Center in het Beth Israel Deaconess Medical Center. "Dit maakt coeliakie een perfecte aandoening om aan te pakken met behulp van deze opwindende door nanodeeltjes geïnduceerde immuuntolerantiebenadering."
Kelly, die de onderzoekssamenvatting in Barcelona zal presenteren, heeft met Miller samengewerkt om de technologie toe te passen en de therapeutische benadering voor de behandeling van coeliakie te definiëren.
De nanotechnologie werd in licentie gegeven aan COUR Pharmaceuticals Co., een biotech gevestigd in Northbrook en mede opgericht door Miller. COUR ontwikkelde CNP-101, die de Fast Track-status heeft gekregen van de Amerikaanse Food and Drug Administration, en bracht de therapie naar patiënten in samenwerking met Takeda Pharmaceuticals. Takeda maakt dinsdag bekend dat ze een exclusieve wereldwijde licentie hebben verkregen om dit onderzoeksgeneesmiddel voor coeliakie te ontwikkelen en op de markt te brengen.
"Gezien de vergunning van Takeda, COUR zal zich op korte termijn richten op klinische programma's in pinda-allergie en multiple sclerose, en in de loop van de tijd nog verder uitbreiden, " zei John J. Puisis, president en chief executive officer van COUR.
Molenaar, die in de wetenschappelijke adviesraad van COUR zit, is een beursgenoteerde en een betaalde consultant voor het bedrijf. Northwestern University heeft een financieel belang in COUR.