Nakon tretmana tehnologijom, pacijenti su mogli jesti gluten uz značajno smanjenje upale. Rezultati također pokazuju trend zaštite tankog crijeva pacijenata od izloženosti glutenu.
Nalazi će biti predstavljeni kao kasna prezentacija 22. listopada na konferenciji Europskog tjedna gastroenterologije u Barceloni, Španjolska.
Tehnologija je biorazgradiva nanočestica koja sadrži gluten koja poučava imunološki sustav da je antigen (alergen) siguran. Nanočestica djeluje poput trojanskog konja, skrivanje alergena u prijateljskoj ljusci, uvjeriti imunološki sustav da ga ne napada.
Osim celijakije, nalaz postavlja pozornicu za tehnologiju - nanočesticu koja sadrži antigen koji izaziva alergiju ili autoimunu bolest - za liječenje niza drugih bolesti i alergija, uključujući multiplu sklerozu, dijabetes tipa 1, alergija na kikiriki, astma i drugo.
Tehnologija je razvijena u laboratoriju Stephena Millera, profesor mikrobiologije i imunologije na Medicinskom fakultetu Sveučilišta Northwestern Feinberg, koji je desetljećima proveo usavršavajući tehnologiju.
Ovo je prva demonstracija kako tehnologija djeluje na pacijente. Također smo pokazali da možemo inkapsulirati mijelin u nanočestice kako bismo inducirali toleranciju na tu tvar u modelima multiple skleroze, ili staviti protein iz beta stanica gušterače kako bi se inducirala tolerancija na inzulin u modelima dijabetesa tipa 1. "
Stephen Miller, profesor za mikrobiologiju i imunologiju Judy Gugenheim, Medicinski fakultet Sveučilišta Northwestern Feinberg
Kad se nanočestica opterećena alergenom ubrizga u krvotok, imunološki sustav nije zabrinut zbog toga, jer vidi česticu kao bezopasne krhotine. Tada nanočesticu i njezin skriveni teret troši makrofag, u biti stanica usisavača koja čisti stanične ostatke i patogene iz tijela.
"Ćelija usisavača predstavlja alergen ili antigen imunološkom sustavu na način koji kaže:'Bez brige, ovo pripada ovdje, '"Rekao je Miller." Imunološki sustav tada prekida napad na alergen, i imunološki sustav se vraća u normalu. "
U ispitivanju celijakije, nanočestica je napunjena gliadinom, glavna komponenta glutena u prehrani, nalazi u žitaricama poput pšenice. Tjedan dana nakon tretmana, pacijenti su se hranili glutenom 14 dana. Bez liječenja, pacijenti s celijakijom koji su jeli gluten razvili su izražen imunološki odgovor na gliadin i oštećenja u tankom crijevu.
Bolesnici s celijakijom liječeni nanočesticom COUR, CNP-101, pokazala je 90% manji imunološki odgovor na upalu od neliječenih pacijenata. Zaustavljanjem upalnog odgovora, CNP-101 pokazao je sposobnost zaštite crijeva od ozljeda povezanih s glutenom.
Trenutačno ne postoji tretman za celijakiju.
"Liječnici mogu propisati samo izbjegavanje glutena, koji nije uvijek učinkovit i nosi veliki društveni i ekonomski danak za oboljele od celijakije, "Rekao je Miller.
Oko 1% stanovništva ima celijakiju, ozbiljna autoimuna bolest u kojoj unošenje glutena dovodi do oštećenja tankog crijeva. Kada ljudi s celijakijom jedu gluten (protein koji se nalazi u pšenici), njihovo tijelo uspostavlja imunološki odgovor koji napada tanko crijevo.
Autoimune bolesti općenito se mogu liječiti samo imunosupresivima koji pružaju određeno olakšanje, ali potkopavaju imunološki sustav i dovode do toksičnih nuspojava. CNP-101 ne potiskuje imunološki sustav, već preokreće tijek bolesti.
"Celijakija je za razliku od mnogih drugih autoimunih poremećaja jer je dobro poznat antigen koji djeluje (okidač iz okoliša) - gluten u prehrani, "rekla je dr. Ciaran Kelly, profesor medicine na Medicinskom fakultetu Harvard i direktor Centra za celijakiju u medicinskom centru Beth Israel Deaconess. "To čini celijakiju savršenim stanjem za rješavanje ovog uzbudljivog pristupa imunološke tolerancije izazvane nanočesticama."
Kelly, koji će izlagati sažetak istraživanja u Barceloni, radi s Millerom na primjeni tehnologije i definiranju terapijskog pristupa liječenju celijakije.
Nanotehnologija je licencirana tvrtki COUR Pharmaceuticals Co., biotehnologiju sa sjedištem u Northbrooku, a suosnivač Miller. COUR je razvio CNP-101, kojoj je američka Uprava za hranu i lijekove odobrila status Fast Track, i donijeli terapiju pacijentima u suradnji s Takeda Pharmaceuticals. Takeda će u utorak objaviti da su stekli ekskluzivnu globalnu licencu za razvoj i komercijalizaciju ovog istraživačkog lijeka za celijakiju.
"S obzirom na dozvolu tvrtke Takeda, COUR će se u bliskoj budućnosti usredotočiti na kliničke programe alergije na kikiriki i multiple skleroze, i vremenom se još više širiti, "rekao je John J. Puisis, predsjednik i glavni izvršni direktor COUR -a.
Mlinar, koji je u znanstvenom savjetodavnom odboru COUR -a, je dobitnik dionica i plaćeni konzultant za tvrtku. Northwestern University ima financijski interes u COUR -u.