Ny behandling viser løfte om å reversere cøliaki

Resultatene av en ny fase 2 klinisk studie ved bruk av teknologi utviklet ved Northwestern Medicine viser at det er mulig å indusere immuntoleranse mot gluten hos personer med cøliaki. Funnene kan bane vei for behandlede cøliaki -pasienter til slutt å tolerere gluten i kostholdet.

Etter behandling med teknologien, pasientene var i stand til å spise gluten med en betydelig reduksjon i betennelse. Resultatene viser også en trend mot å beskytte pasientens tynntarm mot gluteneksponering.

Funnene vil bli presentert som en sent presentasjon 22. oktober på European Gastroenterology Week-konferansen i Barcelona, Spania.

Teknologien er en biologisk nedbrytbar nanopartikkel som inneholder gluten som lærer immunsystemet at antigenet (allergenet) er trygt. Nanopartikkelen fungerer som en trojansk hest, gjemmer allergenet i et vennlig skall, å overbevise immunsystemet om ikke å angripe det.

Utover cøliaki, funnet setter scenen for teknologien - en nanopartikkel som inneholder antigenet som utløser allergi eller autoimmun sykdom - for å behandle en rekke andre sykdommer og allergier, inkludert multippel sklerose, diabetes type 1, peanøttallergi, astma og mer.

Teknologien ble utviklet i laboratoriet til Stephen Miller, professor i mikrobiologi og immunologi ved Northwestern University Feinberg School of Medicine, som har brukt flere tiår på å forbedre teknologien.

Dette er den første demonstrasjonen teknologien fungerer hos pasienter. Vi har også vist at vi kan kapsle myelin inn i nanopartikkelen for å indusere toleranse for dette stoffet i multippel sklerosemodeller, eller legg et protein fra betaceller i bukspyttkjertelen for å indusere toleranse for insulin i type 1 diabetesmodeller. "

Stephen Miller, Judy Gugenheim forskningsprofessor i mikrobiologi og immunologi, Northwestern University Feinberg School of Medicine

Når den allergenbelastede nanopartikkelen injiseres i blodet, immunsystemet er ikke bekymret for det, fordi den ser på partikkelen som uskadelig rusk. Deretter forbrukes nanopartikkelen og den skjulte lasten av en makrofag, i hovedsak en støvsugercelle som fjerner mobilrester og patogener fra kroppen.

"Støvsugercellen presenterer allergenet eller antigenet til immunsystemet på en måte som sier, 'Ingen bekymringer, dette hører hjemme her, ", Sa Miller." Immunsystemet slår deretter av angrepet på allergenet, og immunsystemet er tilbakestilt til normalt. "

I cøliaki -studien, nanopartikkelen var lastet med gliadin, hovedkomponenten i diettgluten, finnes i kornblandinger som hvete. En uke etter behandling, pasientene ble matet gluten i 14 dager. Uten behandling, cøliaki -pasienter som spiste gluten utviklet markante immunresponser mot gliadin og skade i tynntarmen.

Cøliaki pasienter behandlet med COUR nanopartikkel, CNP-101, viste 90% mindre immunbetennelsesrespons enn ubehandlede pasienter. Ved å stoppe den inflammatoriske responsen, CNP-101 viste evnen til å beskytte tarmene mot glutenrelatert skade.

Det er for tiden ingen behandling for cøliaki.

"Leger kan bare foreskrive glutenunngåelse, som ikke alltid er effektivt og bærer en stor sosial og økonomisk toll for cøliaki -pasienter, "Sa Miller.

Omtrent 1% av befolkningen har cøliaki, en alvorlig autoimmun sykdom der inntak av gluten fører til skade i tynntarmen. Når mennesker med cøliaki spiser gluten (et protein som finnes i hvete), kroppen deres har en immunrespons som angriper tynntarmen.

Autoimmune sykdommer kan vanligvis bare behandles med immunundertrykkende midler som gir lettelse, men undergraver immunsystemet og fører til giftige bivirkninger. CNP-101 undertrykker ikke immunsystemet, men reverserer sykdomsforløpet.

"Cøliaki er ulikt mange andre autoimmune lidelser fordi det krenkende antigenet (miljøutløseren) er velkjent - gluten i dietten, "sa Dr. Ciaran Kelly, professor i medisin ved Harvard Medical School og direktør for Celiac Center ved Beth Israel Deaconess Medical Center. "Dette gjør cøliaki til en perfekt tilstand for å håndtere bruk av denne spennende nanopartikkelinduserte immuntoleransemetoden."

Kelly, som vil presentere forskningsabstraktet i Barcelona, har jobbet med Miller for å anvende teknologien og definere den terapeutiske tilnærmingen til behandling av cøliaki.

Nanoteknologien ble lisensiert av COUR Pharmaceuticals Co., en bioteknologi med base i Northbrook og grunnlagt av Miller. COUR utviklet CNP-101, som ble gitt Fast Track -status fra U.S. Food and Drug Administration, og brakte terapien til pasienter i samarbeid med Takeda Pharmaceuticals. Takeda vil kunngjøre tirsdag at de har skaffet seg en eksklusiv global lisens for å utvikle og kommersialisere denne undersøkelsesmedisinen mot cøliaki.

"Gitt lisensen av Takeda, RETTEN vil fokusere på kliniske programmer innen peanøttallergi og multippel sklerose på kort sikt, og utvide enda mer over tid, "sa John J. Puisis, COURs president og administrerende direktør.

Miller, som er i COURs vitenskapelige råd, er en aksjegrader og en betalt konsulent for selskapet. Northwestern University har en økonomisk interesse i COUR.

• Antibiotisk behandling kan forårsake forbigående og langsiktig forstyrrelse av tarmmikrober
• IBD langt mer vanlig enn forventet,