Forskare identifierar riktad terapi för ungdomspatienter med neuroblastom

Mount Sinais forskare har identifierat en riktad terapi för ungdomspatienter med neuroblastom, en dödlig pediatrisk nervcancer, som annars inte skulle ha några behandlingsalternativ, enligt en studie publicerad i oktober i Cancercell .

Neuroblastom är en av de vanligaste och aggressivaste tumörerna hos barn i nervsystemet och har i allmänhet en dålig prognos, särskilt när det utvecklas hos äldre barn. Behandlingsframgång för sjukdomen varierar, men är exponentiellt mindre hos ungdomspatienter, särskilt eftersom sjukdomen saknar effektiva riktade terapier.

Mount Sinai -forskarna fann att neuroblastom hos äldre barn och ungdomar som innehar deletioner inom en gen som kallas ATRX kan reagera på en riktad terapi som kallas tazemetostat. Tazemetostat inaktiverar ett enzym som kallas EZH2 som hämmar gener som främjar normal neuronutveckling, i sin tur dödar neuroblastomceller. Neuroblastom uppstår i omogna nervceller i binjurarna och delar av ryggraden under utvecklingen av det sympatiska nervsystemet, som styr kroppens "flykt eller slåss" -respons på stress. EZH2 hämmare testas redan i kliniska fas I och fas II för andra cancerformer, inklusive lymfom, sarkom, och andra fasta tumörer, med några gynnsamma resultat.

Vi antog den mutanten ATRX proteiner bidrar till aggressivt neuroblastom. I den här studien, vi syftade till att dechiffrera den underliggande biologin för dessa förändrade proteiner i neuroblastom, en tumör för vilken effektiva terapeutiska strategier förblir oklara, och att utnyttja identifierade beroenden. "

Emily Bernstein, Doktorsexamen, Professor i onkologiska vetenskaper vid The Tisch Cancer Institute vid Icahn School of Medicine på Mount Sinai och motsvarande författare

Mount Sinais forskare fortsätter att utöka denna forskning om mutantens roll ATRX protein i laboratoriet och hoppas så småningom kunna öppna en klinisk prövning med samarbetsinstitutioner. Baserat på denna forskning, de tror att EZH2 -hämmare också kan vara effektiva i andra ATRX mutant cancer, såsom pediatrisk glioblastom multiforme och osteosarkom.

• Råfoder för sällskapsdjur är en risk för människor och djur
• Tadataka och Leslie Yamadas gåva på 10 miljoner dollar kommer att driva nytt U-M Center for Global Health Equity