I ricercatori identificano una terapia mirata per i pazienti adolescenti con neuroblastoma

I ricercatori del Monte Sinai hanno identificato una terapia mirata per i pazienti adolescenti con neuroblastoma, un cancro del nervo pediatrico mortale, che altrimenti non avrebbero opzioni di trattamento, secondo uno studio pubblicato in ottobre in Cellula cancerosa .

Il neuroblastoma è uno dei tumori del sistema nervoso pediatrico più comuni e aggressivi e generalmente ha una prognosi infausta, in particolare quando avanza nei bambini più grandi. Il successo del trattamento per la malattia varia, ma è esponenzialmente inferiore nei pazienti adolescenti, soprattutto perché la malattia manca di terapie mirate efficaci.

I ricercatori del Monte Sinai hanno scoperto che il neuroblastoma nei bambini più grandi e negli adolescenti che presentano delezioni all'interno di un gene chiamato ATRX può rispondere a una terapia mirata chiamata tazemetostat. Tazemetostat disabilita un enzima chiamato EZH2 che inibisce i geni che promuovono il normale sviluppo dei neuroni, a sua volta uccidendo le cellule di neuroblastoma. Il neuroblastoma insorge nelle cellule nervose immature delle ghiandole surrenali e in porzioni della colonna vertebrale durante lo sviluppo del sistema nervoso simpatico, che controlla la risposta "fuga o combatti" del corpo allo stress. EZH2 inibitori sono già in fase di sperimentazione in studi clinici di fase I e II per altri tumori, compresi i linfomi, sarcomi, e altri tumori solidi, con alcuni risultati favorevoli.

Abbiamo ipotizzato che mutante ATRX le proteine ​​contribuiscono al neuroblastoma aggressivo. In questo studio, abbiamo mirato a decifrare la biologia sottostante di queste proteine ​​alterate nel neuroblastoma, un tumore per il quale le strategie terapeutiche efficaci rimangono oscure, e per sfruttare le dipendenze identificate."

Emily Bernstein, dottorato di ricerca, Professore di Scienze Oncologiche presso il Tisch Cancer Institute presso la Icahn School of Medicine del Monte Sinai e autore corrispondente senior

Gli scienziati del Monte Sinai continuano ad espandere questa ricerca sul ruolo del mutante ATRX proteine ​​in laboratorio e sperano di aprire eventualmente una sperimentazione clinica con le istituzioni che collaborano. Sulla base di questa ricerca, credono che gli inibitori EZH2 potrebbero essere efficaci anche in altri ATRX tumori mutanti, come il glioblastoma multiforme pediatrico e l'osteosarcoma.

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