Onderzoekers identificeren gerichte therapie voor adolescente patiënten met neuroblastoom

Mount Sinai-onderzoekers hebben een gerichte therapie geïdentificeerd voor adolescente patiënten met neuroblastoom, een dodelijke pediatrische zenuwkanker, die anders geen behandelingsopties zouden hebben, volgens een studie gepubliceerd in oktober in kankercel .

Neuroblastoom is een van de meest voorkomende en agressieve tumoren van het zenuwstelsel bij kinderen en heeft over het algemeen een slechte prognose, vooral wanneer het vordert bij oudere kinderen. Het succes van de behandeling voor de ziekte varieert, maar is exponentieel minder bij adolescente patiënten, vooral omdat de ziekte geen effectieve gerichte therapieën heeft.

De Mount Sinai-onderzoekers ontdekten dat neuroblastoom bij oudere kinderen en adolescenten met deleties in een gen genaamd ATRX mogelijk reageert op een gerichte therapie genaamd tazemetostat. Tazemetostat schakelt een enzym uit, EZH2 genaamd, dat genen remt die de normale ontwikkeling van neuronen bevorderen, op hun beurt neuroblastoomcellen doden. Neuroblastoom ontstaat in onvolgroeide zenuwcellen van de bijnieren en delen van de wervelkolom tijdens de ontwikkeling van het sympathische zenuwstelsel, die de "vlucht of vecht" reactie van het lichaam op stress regelt. EZH2 remmers worden al getest in fase I en fase II klinische proeven voor andere kankers, inclusief lymfomen, sarcomen, en andere solide tumoren, met enkele gunstige resultaten.

We veronderstelden dat mutant ATRX eiwitten dragen bij aan agressief neuroblastoom. In dit onderzoek, we wilden de onderliggende biologie van deze veranderde eiwitten in neuroblastoom ontcijferen, een tumor waarvoor effectieve therapeutische strategieën onduidelijk blijven, en om geïdentificeerde afhankelijkheden te exploiteren."

Emily Bernstein, doctoraat, Hoogleraar oncologische wetenschappen aan het Tisch Cancer Institute aan de Icahn School of Medicine op de berg Sinaï en senior corresponderende auteur

Wetenschappers van de berg Sinaï blijven dit onderzoek naar de rol van de mutant uitbreiden ATRX eiwit in het laboratorium en hopen uiteindelijk een klinische proef te openen met samenwerkende instellingen. Op basis van dit onderzoek, zij geloven dat EZH2-remmers ook effectief kunnen zijn bij andere ATRX gemuteerde kankers, zoals pediatrisch glioblastoom multiforme en osteosarcoom.

• Rauw voer voor huisdieren een risico voor mens en dier
• Tadataka en Leslie Yamada's gift van $ 10 miljoen zal het nieuwe U-M Center for Global Health Equity voeden