Forskere identificerer målrettet terapi til unge patienter med neuroblastom

Mount Sinai -forskere har identificeret en målrettet terapi til unge patienter med neuroblastom, en dødelig pædiatrisk nervekræft, som ellers ikke ville have nogen behandlingsmuligheder, ifølge en undersøgelse offentliggjort i oktober i Kræftcelle .

Neuroblastom er en af ​​de mest almindelige og aggressive pædiatriske nervesystemtumorer og har generelt en dårlig prognose, især når det udvikler sig hos ældre børn. Behandlingssucces for sygdommen varierer, men er eksponentielt mindre hos unge patienter, især fordi sygdommen mangler effektive målrettede behandlinger.

Mount Sinai -forskerne fandt ud af, at neuroblastom hos ældre børn og unge, der rummer sletninger i et gen kaldet ATRX, kan reagere på en målrettet terapi kaldet tazemetostat. Tazemetostat deaktiverer et enzym kaldet EZH2, der hæmmer gener, der fremmer normal neuronudvikling, til gengæld dræber neuroblastomceller. Neuroblastom opstår i umodne nerveceller i binyrerne og dele af rygsøjlen under udviklingen af ​​det sympatiske nervesystem, som styrer kroppens "flugt eller kamp" reaktion på stress. EZH2 hæmmere testes allerede i fase I og fase II kliniske forsøg for andre kræftformer, herunder lymfomer, sarkomer, og andre solide tumorer med nogle gunstige resultater.

Vi antog den mutant ATRX proteiner bidrager til aggressivt neuroblastom. I dette studie, vi havde til formål at dechiffrere den underliggende biologi af disse ændrede proteiner i neuroblastom, en tumor, for hvilken effektive terapeutiske strategier forbliver uklare, og at udnytte identificerede afhængigheder. "

Emily Bernstein, Ph.d., Professor i onkologiske videnskaber ved Tisch Cancer Institute ved Icahn School of Medicine på Mount Sinai og senior tilsvarende forfatter

Mount Sinai -forskere fortsætter med at udvide denne forskning om mutantens rolle ATRX protein i laboratoriet og håber på i sidste ende at åbne et klinisk forsøg med samarbejdende institutioner. Baseret på denne forskning, de mener, at EZH2 -hæmmere også kan være effektive i andre ATRX mutante kræftformer, såsom pædiatrisk glioblastoma multiforme og osteosarkom.

• Råt foder til kæledyr er en risiko for mennesker og dyr
• Tadataka og Leslie Yamadas 10 millioner dollar gave vil brænde nye U-M Center for Global Health Equity