Neuroblastoma ass ee vun den heefegsten an aggressiven pädiatreschen Nervensystem Tumoren an huet allgemeng eng schlecht Prognose, besonnesch wann et bei eelere Kanner virukënnt. Den Erfolleg vun der Behandlung fir d'Krankheet variéiert, awer ass exponentiell manner bei Jugendleche Patienten, besonnesch well d'Krankheet effektiv geziilte Therapien feelt.
De Mount Sinai Fuerscher hunn erausfonnt datt Neuroblastoma bei eelere Kanner a Jugendlechen, déi Läschen an engem Gen genannt ATRX hunn, reagéiere kann op eng geziilte Therapie mam Numm tazemetostat. Tazemetostat deaktivéiert en Enzym mam Numm EZH2 dat Genen hemmt déi normal Neuron Entwécklung förderen, am Tour ëmbréngen Neuroblastomzellen. Neuroblastoma entsteet an onreife Nerve Zellen vun den Adrenal Drüsen a Portiounen vun der Wirbelsäule wärend der Entwécklung vum sympatheschen Nervensystem, déi dem Kierper seng "Fluch oder Kampf" Äntwert op Stress kontrolléiert. EZH2 Inhibitoren gi scho getest a Phase I a Phase II klineschen Studien fir aner Kriibs, inklusiv Lymphome, Sarkome, an aner zolidd Tumoren, mat e puer gënschteg Resultater.
Mir hu hypothetiséiert dee Mutant ATRX Proteine droen zum aggressiven Neuroblastom bäi. An dëser Etude, mir hu geduecht fir déi ënnerierdesch Biologie vun dësen verännerte Proteinen am Neuroblastoma ze entschlësselen, en Tumor fir deen effektiv therapeutesch Strategien onkloer bleiwen, an identifizéiert Ofhängegkeeten auszenotzen. "
Emily Bernstein, Dokteraarbecht, Professer fir Onkologesch Wëssenschaften um Tisch Cancer Institute an der Icahn School of Medicine um Mount Sinai a Senior Korrespondent Autor
Mount Sinai Wëssenschaftler weider dës Fuerschung an d'Roll vum Mutant auszebauen ATRX Protein am Labo an hoffen schlussendlech e klineschen Test mat kollaboréierenden Institutiounen opzemaachen. Baséierend op dëser Fuerschung, si gleewen datt EZH2 Inhibitoren och effektiv an anere kéinte sinn ATRX mutant Kriibs, wéi pädiatresch Glioblastoma Multiforme an Osteosarcoma.