Ny teknik som använder patientens egna modifierade celler kan hjälpa till att behandla Crohns sjukdom

En ny teknik som använder patienternas egna modifierade celler för att behandla Crohns sjukdom har visat sig vara effektiv i experiment med mänskliga celler, med en klinisk prövning av behandlingen som förväntas starta inom de närmaste sex månaderna.

Forskare vid NIHR Guy's och St Thomas 'Biomedical Research Center (BRC) utvecklade tekniken genom att studera vita blodkroppar tagna från patienter som har Crohns sjukdom, och jämföra dem med celler från friska människor. Deras resultat gjorde det möjligt för cellterapispecialister i BRC att utveckla en behandling där patienternas celler togs, och odla dem i en speciell kultur så att de beter sig mer som celler från friska människor.

Forskningen, publicerad i tidningen Gastroenterologi , visar att denna teknik är effektiv i mänskliga celler, vilket betyder att den är klar för användning i en klinisk prövning. Den föreslagna Tribute Trial kommer att testa om behandlingen är säker och effektiv för behandling av Crohns sjukdom.

Crohns sjukdom är ett livslångt tillstånd där delar av matsmältningssystemet blir kraftigt inflammerade, orsakar en rad symptom som diarré, magont, trötthet och viktminskning. Dess orsaker är okända, men immunsystemet är känt för att spela en roll. Det ofta försvagande tillståndet beräknas påverka cirka 620, 000 personer i Storbritannien.

Professor Graham Lord, tidigare direktör för NIHR Guy's och St Thomas 'BRC, ledde forskningen. Han tillträdde nyligen en roll som vice ordförande och dekan vid biologiska fakulteten, Medicin och hälsa vid University of Manchester. Han sa:"Detta är nästa gräns inom cellterapi, när vi går längre än att behandla symptomen på Crohns sjukdom, och försöker återställa immunsystemet för att hantera tillståndet.

"Det är en riktig hemodlad behandling i den meningen att vi började med att observera celler och vävnader som donerats av patienter på Guy's och St Thomas, har utvecklat en behandling, och börjar nu genomföra försök, alla på Trust. Det visar hur centrala patienter är för forskning, hjälper till att skapa en behandling som kan hjälpa tusentals fler människor. "

Rachel Sawyer, en kommunikationschef som är 50 och bor i Anerley i sydöstra London, fick diagnosen Crohns sjukdom år 2000 och behandlades hos Guy's och St Thomas. Även om hennes tillstånd nu är under kontroll, hon stöder andra människor som har Crohns och driver Twitter -kontot @Bottomline_IBD.

Hon sa:"En av de värsta sakerna för mig var oförutsägbarheten, särskilt kring att behöva toaletten bråttom. Att ha Crohns helt omdirigerar ditt dagliga liv och gör det svårt att göra det normala som de flesta av oss tar för givet som att gå ut socialt eller åka kollektivt. Även nu, rädslan för det är aldrig riktigt långt ifrån mig.

"En annan svår sak är stigmatiseringen i samband med tarmsjukdom. Det är svårt att prata och vara öppen om det, även med familj och vänner. Jag tyckte att livet var väldigt isolerat och utmanande ibland - och det är något så många människor med Crohns erfarenhet, oavsett om de diagnostiserades för flera år sedan eller förra månaden. För personer som diagnostiseras unga, det kan påverka de formativa åren i deras liv.

"Allt som kan hjälpa människor med Crohns har förtroendet att gå ut och återgå till att vara de människor de var avsedda att vara skulle vara en spelväxlare."

Forskarna fann att specialiserade vita blodkroppar som kallas regulatoriska T-celler från Crohns patienter producerade mindre av ett tarmspecifikt protein som kallas integrin α4β7 än regulatoriska T-celler från friska människor. Arbetar med specialisterna på NIHR Guy's och St Thomas 'BRCs Advanced Therapies Manufacturing Platform, de utvecklade en cellterapiteknik baserad på dessa fynd.

Denna teknik innebär att man utvecklar celler från patienter med Crohns sjukdom med en molekyl som heter RAR568, som återställer friska nivåer av integrin α4β7. Cellerna ges sedan tillbaka till patienter genom intravenös infusion.

Dr Peter Irving, en konsult Gastroenterolog och medförfattare till papperet, sade:"Medan de tillgängliga behandlingarna för Crohns sjukdom har ökat under de senaste åren, de fungerar bara hos vissa patienter. Dessutom, behandlingarna har potentiellt allvarliga biverkningar hos vissa patienter. Denna forskning banar väg för ett försök med att använda patienternas egna celler för att behandla sin Crohns sjukdom och vi ser fram emot att erbjuda människor chansen att ta del inom en snar framtid. "

• Vanliga acid reflux -läkemedel knutna till förhöjd risk för njursjukdom
• Terapeutisk endoskopi har en växande roll vid behandling av IBD