Pesquisadores do NIHR Guy's e St Thomas 'Biomedical Research Center (BRC) desenvolveram a técnica estudando glóbulos brancos retirados de pacientes com doença de Crohn, e compará-los com células de pessoas saudáveis. Suas descobertas permitiram que especialistas em terapia celular no BRC desenvolvessem um tratamento envolvendo a coleta de células de pacientes, e cultivá-los em uma cultura especial para que se comportem mais como células de pessoas saudáveis.
A pesquisa, publicado no jornal Gastroenterologia , mostra que esta técnica é eficaz em células humanas, o que significa que está pronto para uso em um ensaio clínico. O ensaio Tribute proposto irá testar se o tratamento é seguro e eficaz para tratar a doença de Crohn.
A doença de Crohn é uma condição vitalícia em que partes do sistema digestivo ficam gravemente inflamadas, causando uma série de sintomas, como diarreia, dor de estômago, cansaço e perda de peso. Suas causas são desconhecidas, mas sabe-se que o sistema imunológico desempenha um papel. Estima-se que a condição, muitas vezes debilitante, afete cerca de 620, 000 pessoas no Reino Unido.
Professor Graham Lord, anteriormente Diretor do NIHR Guy's e St Thomas 'BRC, liderou a pesquisa. Recentemente, ele assumiu a função de vice-presidente e decano da Faculdade de Biologia, Medicina e Saúde da Universidade de Manchester. Ele disse:"Esta é a próxima fronteira em terapia celular, já que vamos além do tratamento dos sintomas da doença de Crohn, e tentar redefinir o sistema imunológico para resolver o problema.
"É um verdadeiro tratamento caseiro, no sentido de que começamos observando células e tecidos doados por pacientes em Guy's e St Thomas ', desenvolveram um tratamento, e agora estão começando a fazer testes, tudo na confiança. Mostra como os pacientes são centrais para a pesquisa, ajudando a criar um tratamento que pode ajudar milhares de pessoas. "
Rachel Sawyer, um gerente de comunicações que tem 50 anos e mora em Anerley, no sudeste de Londres, foi diagnosticado com doença de Crohn em 2000 e tratado em Guy's e St Thomas '. Embora sua condição esteja agora sob controle, ela apóia outras pessoas que têm Crohn e administram a conta do Twitter @Bottomline_IBD.
Ela disse:"Uma das piores coisas para mim foi a imprevisibilidade, particularmente em torno de precisar ir ao banheiro com pressa. O fato de Crohn's redirecionar completamente sua vida diária e tornar difícil fazer as coisas normais que a maioria de nós acha que é normal, como sair para uma vida social ou usar o transporte público. Mesmo agora, o medo disso nunca está realmente longe de minha mente.
“Outra coisa difícil é o estigma associado às doenças intestinais. É difícil falar e ser aberto sobre isso, mesmo com família e amigos. Achei a vida muito isolada e desafiadora às vezes - e isso é algo que muitas pessoas com a experiência de Crohn, independentemente de terem sido diagnosticados há anos ou no mês passado. Para pessoas diagnosticadas jovens, pode impactar nos anos de formação de sua vida.
"Qualquer coisa que pudesse ajudar as pessoas com Crohn a ter confiança para sair e voltar a ser as pessoas que estavam destinadas a ser seria uma virada de jogo."
Os pesquisadores descobriram que glóbulos brancos especializados chamados células T reguladoras de pacientes de Crohn produziram menos de uma proteína específica do intestino chamada integrina α4β7 do que células T reguladoras de pessoas saudáveis. Trabalhando com os especialistas da Plataforma de Fabricação de Terapias Avançadas do NIHR Guy's e St Thomas 'BRC, eles desenvolveram uma técnica de terapia celular com base nessas descobertas.
Esta técnica envolve o desenvolvimento de células de pacientes com doença de Crohn com uma molécula chamada RAR568, que restaura os níveis saudáveis de integrina α4β7. As células são então devolvidas aos pacientes por infusão intravenosa.
Dr. Peter Irving, Gastroenterologista consultor e co-autor do artigo, disse:"Embora os tratamentos disponíveis para a doença de Crohn tenham aumentado nos últimos anos, eles só funcionam em alguns pacientes. Além disso, os tratamentos têm efeitos colaterais potencialmente graves em alguns pacientes. Esta pesquisa abre caminho para um teste de uso de células dos próprios pacientes para tratar a doença de Crohn e esperamos oferecer às pessoas a chance de participar em um futuro muito próximo. "
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