Una nuova tecnica che utilizza le cellule modificate dei pazienti potrebbe aiutare a curare il morbo di Crohn

Una nuova tecnica che utilizza le cellule modificate dei pazienti per curare il morbo di Crohn si è dimostrata efficace negli esperimenti che utilizzano cellule umane, con una sperimentazione clinica del trattamento che dovrebbe iniziare nei prossimi sei mesi.

I ricercatori del NIHR Guy's and St Thomas' Biomedical Research Center (BRC) hanno sviluppato la tecnica studiando i globuli bianchi prelevati da pazienti affetti dal morbo di Crohn, e confrontandole con cellule di persone sane. Le loro scoperte hanno permesso agli specialisti della terapia cellulare nel BRC di sviluppare un trattamento che prevedeva l'assunzione di cellule dei pazienti, e farli crescere in una coltura speciale in modo che si comportino più come cellule di persone sane.

La ricerca, pubblicato sulla rivista Gastroenterologia , mostra che questa tecnica è efficace nelle cellule umane, il che significa che è pronto per l'uso in una sperimentazione clinica. Il proposto Tribute Trial verificherà se il trattamento è sicuro ed efficace per il trattamento del morbo di Crohn.

La malattia di Crohn è una condizione permanente in cui parti dell'apparato digerente si infiammano gravemente, causando una serie di sintomi come diarrea, dolori di stomaco, stanchezza e perdita di peso. Le sue cause sono sconosciute, ma è noto che il sistema immunitario gioca un ruolo. Si stima che la condizione spesso debilitante colpisca circa 620 persone, 000 persone nel Regno Unito.

Professor Graham Lord, in precedenza Direttore del NIHR Guy's e St Thomas' BRC, ha condotto la ricerca. Recentemente ha assunto l'incarico di Vicepresidente e Preside della Facoltà di Biologia, Medicina e Salute presso l'Università di Manchester. Ha detto:"Questa è la prossima frontiera nella terapia cellulare, poiché andiamo oltre il trattamento dei sintomi del morbo di Crohn, e cercando di ripristinare il sistema immunitario per affrontare la condizione.

"È un vero trattamento fatto in casa, nel senso che abbiamo iniziato osservando le cellule e i tessuti donati dai pazienti di Guy's e St Thomas', hanno sviluppato un trattamento, e ora stanno iniziando a intraprendere prove, tutto al Trust. Mostra come i pazienti siano centrali nella ricerca, contribuendo a creare un trattamento che potrebbe aiutare migliaia di persone in più".

Rachel Sawyer, un responsabile delle comunicazioni che ha 50 anni e vive ad Anerley nel sud-est di Londra, è stato diagnosticato il morbo di Crohn nel 2000 e curato a Guy's e St Thomas'. Sebbene le sue condizioni siano ora sotto controllo, supporta altre persone che hanno il morbo di Crohn e gestisce l'account Twitter @Bottomline_IBD.

Ha detto:"Una delle cose peggiori per me è stata l'imprevedibilità, soprattutto in giro che hanno bisogno del bagno in fretta. Avere il Crohn devia completamente la tua vita quotidiana e rende difficile fare le cose normali che la maggior parte di noi dà per scontate come uscire in compagnia o prendere i mezzi pubblici. Anche adesso, la paura di ciò non è mai veramente lontana dalla mia mente.

"Un'altra cosa difficile è lo stigma associato alle malattie intestinali. È difficile parlarne ed essere aperti al riguardo, anche con la famiglia e gli amici. Ho trovato la vita molto isolante e stimolante a volte - ed è qualcosa che molte persone con l'esperienza di Crohn, indipendentemente dal fatto che siano stati diagnosticati anni fa o il mese scorso. Per le persone diagnosticate giovani, può incidere sugli anni formativi della loro vita.

"Tutto ciò che potrebbe aiutare le persone con il morbo di Crohn ad avere la sicurezza di uscire e tornare ad essere le persone che erano destinate a essere sarebbe un punto di svolta".

I ricercatori hanno scoperto che i globuli bianchi specializzati chiamati cellule T regolatorie dei pazienti di Crohn producevano meno di una proteina specifica dell'intestino chiamata integrina α4β7 rispetto alle cellule T regolatorie di persone sane. Lavorando con gli specialisti della piattaforma di produzione di terapie avanzate di NIHR Guy e St Thomas BRC, hanno sviluppato una tecnica di terapia cellulare basata su questi risultati.

Questa tecnica prevede lo sviluppo di cellule da pazienti con malattia di Crohn con una molecola chiamata RAR568, che ripristina livelli sani di integrina α4β7. Le cellule vengono quindi restituite ai pazienti mediante infusione endovenosa.

Dottor Peter Irving, un consulente gastroenterologo e coautore del documento, ha dichiarato:"Mentre i trattamenti disponibili per la malattia di Crohn sono aumentati negli ultimi anni, funzionano solo in alcuni pazienti. Inoltre, i trattamenti hanno effetti collaterali potenzialmente gravi in ​​alcuni pazienti. Questa ricerca apre la strada a una sperimentazione sull'utilizzo delle cellule dei pazienti per curare il morbo di Crohn e non vediamo l'ora di offrire alle persone la possibilità di partecipare nel prossimo futuro".

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