Uusi tekniikka, jossa käytetään potilaiden omia modifioituja soluja, voisi auttaa Crohnin taudin hoidossa

Uusi tekniikka, jossa käytetään potilaiden omia modifioituja soluja Crohnin taudin hoitoon, on osoittautunut tehokkaaksi kokeissa, joissa käytetään ihmissoluja, kliinisellä tutkimuksella hoidosta, jonka odotetaan alkavan seuraavan kuuden kuukauden aikana.

NIHR Guy'sin ja St Thomasin biolääketieteellisen tutkimuskeskuksen (BRC) tutkijat ovat kehittäneet tekniikan tutkimalla Crohnin tautia sairastavilta potilailta otettuja valkosoluja, ja vertaamalla niitä terveiden ihmisten soluihin. Heidän havaintonsa mahdollistivat BRC:n soluterapia -asiantuntijoiden kehittää hoidon, johon liittyy potilaiden solujen ottaminen, ja kasvattaa niitä erityisessä kulttuurissa niin, että he käyttäytyvät enemmän kuin terveiden ihmisten solut.

Tutkimus, julkaistu lehdessä Gastroenterologia , osoittaa, että tämä tekniikka on tehokas ihmissoluissa, eli se on valmis käytettäväksi kliinisessä tutkimuksessa. Ehdotettu kunnianosoituskoe testaa, onko hoito turvallinen ja tehokas Crohnin taudin hoidossa.

Crohnin tauti on elinikäinen sairaus, jossa ruoansulatuskanavan osat tulehtuvat vakavasti, aiheuttaa erilaisia ​​oireita, kuten ripulia, vatsakivut, väsymys ja laihtuminen. Sen syyt ovat tuntemattomia, mutta immuunijärjestelmällä tiedetään olevan osansa. Usein heikentävän tilan arvioidaan vaikuttavan noin 620, 000 ihmistä Yhdistyneessä kuningaskunnassa.

Professori Graham Lord, aiemmin NIHR Guy'sin ja St Thomasin BRC:n johtaja, johti tutkimusta. Hän aloitti äskettäin biologisen tiedekunnan varapresidenttinä ja dekaanina, Lääketiede ja terveys Manchesterin yliopistossa. Hän sanoi:"Tämä on soluhoidon seuraava raja, kun menemme pidemmälle kuin Crohnin taudin oireiden hoitoon, ja yrittää palauttaa immuunijärjestelmän tilanteen korjaamiseksi.

"Se on todellinen kotimainen hoito siinä mielessä, että aloimme tarkkailla Guy'sin ja St Thomasin potilaiden lahjoittamia soluja ja kudoksia, ovat kehittäneet hoidon, ja alkavat nyt kokeilla, kaikki Trustissa. Se osoittaa, kuinka keskeiset potilaat ovat tutkimuksessa, auttaa luomaan hoitoa, joka voisi auttaa tuhansia muita ihmisiä. "

Rachel Sawyer, viestintäpäällikkö, joka on 50 -vuotias ja asuu Anerleyssä Kaakkois -Lontoossa, diagnosoitiin Crohnin tauti vuonna 2000 ja hoidettiin Guy'sissa ja St Thomasissa. Vaikka hänen tilansa on nyt hallinnassa, hän tukee muita ihmisiä, joilla on Crohn ja hänellä on Twitter -tili @Bottomline_IBD.

Hän sanoi:"Yksi pahimmista asioista minulle oli arvaamattomuus, etenkin silloin, kun tarvitset wc:tä kiireessä. Kun Crohnin reitit täydentävät jokapäiväistä elämääsi, on vaikeaa tehdä tavallisia asioita, joita useimmat meistä pitävät itsestäänselvyyksinä, kuten sosiaalinen ulkoilu tai julkinen liikenne. Jopa nyt, sen pelko ei ole koskaan kaukana mielestäni.

"Toinen vaikea asia on suolistosairauteen liittyvä leima. Siitä on vaikea puhua ja olla avoin, vaikka perheen ja ystävien kanssa. Pidin elämää hyvin eristävänä ja haastavana toisinaan - ja tämä on jotain niin monia ihmisiä, joilla on Crohnin kokemus, riippumatta siitä, onko ne diagnosoitu vuosia sitten vai viime kuussa. Nuorille diagnosoiduille ihmisille se voi vaikuttaa heidän elämänsä alkuvuosiin.

"Kaikki, mikä voisi auttaa Crohnin tautia sairastavia ihmisiä luottamaan menemään ulos ja palaamaan takaisin sellaisiksi ihmisiksi kuin heidät oli määrätty, olisi pelinvaihtaja."

Tutkijat havaitsivat, että erikoistuneet valkosolut, joita kutsutaan Crohnin potilaiden sääteleviksi T-soluiksi, tuottivat vähemmän suolistospesifistä proteiinia nimeltä integriini α4β7 kuin terveiden ihmisten säätelevät T-solut. Työskentelemällä NIHR Guy'sin ja St Thomasin BRC:n Advanced Therapies Manufacturing Platform -asiantuntijoiden kanssa, he kehittivät soluterapiatekniikan näiden havaintojen perusteella.

Tämä tekniikka sisältää solujen kehittämisen Crohnin tautia sairastavilta potilailta molekyylillä nimeltä RAR568, joka palauttaa terveet α4β7 -integriinitasot. Sitten solut annetaan takaisin potilaille laskimonsisäisenä infuusiona.

Tohtori Peter Irving, konsultti gastroenterologi ja paperin toinen kirjoittaja, sanoi:"Vaikka Crohnin taudin hoidot ovat lisääntyneet viime vuosina, ne toimivat vain joillakin potilailla. Lisäksi, Hoidoilla on mahdollisesti vakavia sivuvaikutuksia joillakin potilailla. Tämä tutkimus avaa tietä kokeelle potilaiden omien solujen käyttämiseksi Crohnin taudin hoitoon, ja odotamme innolla, että voimme tarjota ihmisille mahdollisuuden osallistua lähitulevaisuudessa. "

• Yleiset happamat refluksilääkkeet, jotka liittyvät kohonneeseen munuaissairauden riskiin
• Terapeuttisella endoskopialla on laajeneva rooli IBD:n hoidossa