Forskere ved NIHR Guy's og St Thomas 'Biomedical Research Center (BRC) udviklede teknikken ved at studere hvide blodlegemer taget fra patienter, der har Crohns sygdom, og sammenligne dem med celler fra raske mennesker. Deres fund gav celleterapispecialister i BRC mulighed for at udvikle en behandling, der involverede at tage patienters celler, og dyrker dem i en særlig kultur, så de opfører sig mere som celler fra raske mennesker.
Forskningen, offentliggjort i tidsskriftet Gastroenterologi , viser, at denne teknik er effektiv i humane celler, hvilket betyder, at den er klar til brug i et klinisk forsøg. Den foreslåede Tribute Trial vil teste, om behandlingen er sikker og effektiv til behandling af Crohns sygdom.
Crohns sygdom er en livslang tilstand, hvor dele af fordøjelsessystemet bliver stærkt betændte, forårsager en række symptomer såsom diarré, ondt i maven, træthed og vægttab. Dens årsager er ukendte, men immunsystemet vides at spille en rolle. Den ofte invaliderende tilstand anslås at påvirke omkring 620, 000 mennesker i Storbritannien.
Professor Graham Lord, tidligere direktør for NIHR Guy's og St Thomas 'BRC, ledet forskningen. Han tiltrådte for nylig en rolle som næstformand og dekan for det biologiske fakultet, Medicin og sundhed ved University of Manchester. Han sagde:"Dette er den næste grænse inden for celleterapi, som vi går ud over at behandle symptomerne på Crohns sygdom, og forsøger at nulstille immunsystemet for at løse tilstanden.
"Det er en rigtig hjemmelavet behandling i den forstand, at vi startede med at observere celler og væv doneret af patienter hos Guy's og St Thomas, har udviklet en behandling, og begynder nu at foretage forsøg, alle hos Trust. Det viser, hvor centrale patienter er til forskning, hjælper med at skabe en behandling, der kan hjælpe tusinder flere mennesker. "
Rachel Sawyer, en kommunikationschef, der er 50 og bor i Anerley i det sydøstlige London, blev diagnosticeret med Crohns sygdom i 2000 og behandlet hos Guy's og St Thomas '. Selvom hendes tilstand nu er under kontrol, hun støtter andre mennesker, der har Crohns og driver Twitter -kontoen @Bottomline_IBD.
Hun sagde:"En af de værste ting for mig var uforudsigeligheden, især omkring brug for toilettet i en fart. At have Crohns helt omdirigerer dit daglige liv og gør det svært at gøre de normale ting, de fleste af os tager for givet som at gå ud socialt eller tage offentlig transport. Selv nu, frygten for det er aldrig rigtig langt fra mit sind.
"En anden vanskelig ting er stigmaet forbundet med tarmsygdom. Det er svært at tale og være åben om det, selv med familie og venner. Jeg fandt livet meget isolerende og udfordrende til tider - og det er noget så mange mennesker med Crohns erfaring, uanset om de blev diagnosticeret for år siden eller sidste måned. For unge mennesker, der får diagnosen det kan påvirke de formative år af deres liv.
"Alt, der kunne hjælpe mennesker med Crohns, har tillid til at gå ud og vende tilbage til at være de mennesker, de var bestemt til at være, ville være en game-changer."
Forskerne fandt ud af, at specialiserede hvide blodlegemer kaldet regulatoriske T-celler fra Crohns patienter producerede mindre af et tarmspecifikt protein kaldet integrin α4β7 end regulatoriske T-celler fra raske mennesker. Arbejder med specialisterne på NIHR Guy's og St Thomas 'BRCs Advanced Therapies Manufacturing Platform, de udviklede en celleterapiteknik baseret på disse fund.
Denne teknik involverer udvikling af celler fra patienter med Crohns sygdom med et molekyle kaldet RAR568, som gendanner sunde niveauer af integrin α4β7. Cellerne gives derefter tilbage til patienter ved intravenøs infusion.
Dr. Peter Irving, en konsulent Gastroenterolog og medforfatter på papiret, sagde:"Mens de tilgængelige behandlinger for Crohns sygdom er steget i løbet af de seneste år, de virker kun hos nogle patienter. Ud over, behandlingerne har potentielt alvorlige bivirkninger hos nogle patienter. Denne forskning baner vejen for et forsøg med at bruge patienters egne celler til behandling af deres Crohns sygdom, og vi ser frem til at tilbyde mennesker chancen for at deltage i den nærmeste fremtid. "