Ny teknikk ved bruk av pasienters egne modifiserte celler kan hjelpe til med å behandle Crohns sykdom

En ny teknikk som bruker pasienters egne modifiserte celler for å behandle Crohns sykdom har vist seg å være effektiv i eksperimenter med humane celler, med en klinisk studie av behandlingen som forventes å starte i løpet av de neste seks månedene.

Forskere ved NIHR Guy's og St Thomas 'Biomedical Research Center (BRC) utviklet teknikken ved å studere hvite blodlegemer tatt fra pasienter som har Crohns sykdom, og sammenligne dem med celler fra friske mennesker. Funnene deres tillot celleterapispesialister i BRC å utvikle en behandling som involverer å ta pasientceller, og vokser dem i en spesiell kultur slik at de oppfører seg mer som celler fra friske mennesker.

Forskningen, publisert i tidsskriftet Gastroenterologi , viser at denne teknikken er effektiv i menneskelige celler, betyr at den er klar til bruk i en klinisk studie. Den foreslåtte Tribute Trial vil teste om behandlingen er trygg og effektiv for behandling av Crohns sykdom.

Crohns sykdom er en livslang tilstand der deler av fordøyelsessystemet blir alvorlig betent, forårsaker en rekke symptomer som diaré, Mageknip, tretthet og vekttap. Årsakene er ukjente, men immunsystemet er kjent for å spille en rolle. Den ofte svekkende tilstanden anslås å påvirke rundt 620, 000 mennesker i Storbritannia.

Professor Graham Lord, tidligere direktør for NIHR Guy's og St Thomas 'BRC, ledet forskningen. Han tiltrådte nylig en rolle som visepresident og dekan ved Det biologiske fakultet, Medisin og helse ved University of Manchester. Han sa:"Dette er den neste grensen innen celleterapi, som vi går utover å behandle symptomene på Crohns sykdom, og prøver å tilbakestille immunsystemet for å løse tilstanden.

"Det er en virkelig hjemmelaget behandling i den forstand at vi begynte med å observere celler og vev donert av pasienter hos Guy's og St Thomas, har utviklet en behandling, og begynner nå å gjennomføre forsøk, alt på Trust. Det viser hvor sentrale pasienter er til forskning, bidra til å lage en behandling som kan hjelpe tusenvis av mennesker. "

Rachel Sawyer, en kommunikasjonssjef som er 50 og bor i Anerley i det sørøstlige London, ble diagnostisert med Crohns sykdom i 2000 og behandlet hos Guy's og St Thomas. Selv om tilstanden hennes nå er under kontroll, hun støtter andre mennesker som har Crohns og driver Twitter -kontoen @Bottomline_IBD.

Hun sa:"En av de verste tingene for meg var uforutsigbarheten, spesielt rundt det å trenge toalettet i all hast. Å ha Crohns helt omdirigerer dagliglivet ditt og gjør det vanskelig å gjøre de normale tingene de fleste av oss tar for gitt som å gå ut sosialt eller ta offentlig transport. Selv nå, frykten for det er egentlig aldri langt fra tankene mine.

"En annen vanskelig ting er stigmaet forbundet med tarmsykdom. Det er vanskelig å snakke og være åpen om det, selv med familie og venner. Jeg fant livet veldig isolerende og utfordrende til tider - og det er noe så mange mennesker med Crohns erfaring, uavhengig av om de ble diagnostisert for mange år siden eller forrige måned. For mennesker diagnostisert unge, det kan påvirke de formative årene av livet.

"Alt som kan hjelpe mennesker med Crohns har tillit til å gå ut og komme tilbake til å være menneskene de var bestemt til å være, ville være en spillveksler."

Forskerne fant at spesialiserte hvite blodlegemer kalt regulatoriske T-celler fra Crohns pasienter produserte mindre av et tarmspesifikt protein kalt integrin α4β7 enn regulatoriske T-celler fra friske mennesker. Arbeider med spesialistene ved NIHR Guy's og St Thomas 'BRCs Advanced Therapies Manufacturing Platform, de utviklet en celleterapiteknikk basert på disse funnene.

Denne teknikken innebærer å utvikle celler fra pasienter med Crohns sykdom med et molekyl kalt RAR568, som gjenoppretter sunne nivåer av integrin α4β7. Cellene blir deretter gitt tilbake til pasienter ved intravenøs infusjon.

Dr. Peter Irving, en konsulent gastroenterolog og medforfatter på papiret, sa:"Mens behandlingene som er tilgjengelige for Crohns sykdom har økt de siste årene, de fungerer bare hos noen pasienter. I tillegg, behandlingene har potensielt alvorlige bivirkninger hos noen pasienter. Denne forskningen baner vei for et forsøk på bruk av pasienters egne celler for å behandle Crohns sykdom, og vi ser frem til å tilby folk muligheten til å delta i en nær fremtid. "

• Vanlige acid reflux -legemidler knyttet til økt risiko for nyresykdom
• Terapeutisk endoskopi har en ekspanderende rolle i behandlingen av IBD