I ricercatori hanno anche scoperto che l'antiossidante N-acetil-cisteina (NAC) riduce il danno epatico e la fibrosi (tessuto connettivo fibroso in eccesso) nei topi con atresia biliare e aumenta i tempi di sopravvivenza.
L'atresia biliare è una malattia rara del fegato e dei dotti biliari che si verifica nei neonati. I sintomi della malattia compaiono o si sviluppano da due a otto settimane dopo la nascita. Quando un bambino ha atresia biliare, il flusso biliare dal fegato alla cistifellea è bloccato. Questo fa sì che la bile sia intrappolata all'interno del fegato, eventualmente causando insufficienza epatica.
La relazione tra una firma di 14 geni alla diagnosi e la sopravvivenza a due anni fornisce informazioni sulla stadiazione della malattia epatica e sullo sviluppo di nuove terapie. Una possibilità particolarmente interessante è la progettazione di uno studio clinico progettato per attivare la via del glutatione, una molecola altamente espressa nei neonati con atresia biliare. L'attivazione del percorso da parte dell'antiossidante NAC ha il potenziale per migliorare il flusso biliare e bloccare lo sviluppo della fibrosi".
Jorge Bezerra, dottore, direttore di Gastroenterologia, Epatologia e nutrizione a Cincinnati Children's
Lo studio è pubblicato online sulla rivista Gastroenterologia .
I ricercatori hanno ottenuto biopsie epatiche e dati clinici da neonati con colestasi, una riduzione o interruzione del flusso biliare. I bambini sono stati arruolati in uno studio prospettico del Childhood Liver Disease Research Network, finanziato dall'Istituto Superiore di Sanità, e da neonati valutati al Cincinnati Children's. Le biopsie del fegato sono state ottenute al momento della diagnosi di atresia biliare. Hanno eseguito il sequenziamento dell'RNA e sviluppato un indice prognostico.
Gli scienziati hanno somministrato NAC a topi neonatali con atresia e fibrosi biliare, che ha ridotto la bilirubina e la fibrosi epatica. La bilirubina è una sostanza giallo-arancio prodotta durante la normale degradazione dei globuli rossi. La bilirubina passa attraverso il fegato e alla fine viene espulsa dal corpo. Livelli più alti, però, può indicare problemi al fegato.
"Non sappiamo ancora se la NAC sia sicura ed efficace nei bambini piccoli con atresia biliare. Sono necessari futuri studi clinici prima dell'uso nella pratica clinica, " dice il dottor Bezerra.
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