Lo studio clinico di fase tre, approvato dalla Food and Drug Administration e sponsorizzato da Rafael Pharmaceuticals, combina CPI-613 con FOLFIRINOX. Un precedente studio di fase uno ha mostrato una sopravvivenza globale mediana del paziente di 20 mesi con la combinazione di farmaci, rispetto agli 11 mesi trattati con la sola chemioterapia. Lo stesso studio ha mostrato un tasso di risposta del tumore - o riduzione del tumore - del 61 percento con il trattamento combinato, rispetto a quasi il 32% con il regime standard.
Questa opzione aggiuntiva per i pazienti con carcinoma pancreatico metastatico offre la speranza di ridurre significativamente i loro tumori e un modo per controllare potenzialmente meglio la malattia metastatica".
Minsig Choi, dottore, Principal Investigator della sperimentazione clinica e medico oncologo del Gastroenterology Oncology Team dello Stony Brook Cancer Center
CPI-613 è progettato per trattare il ciclo dell'acido tricarbossilico mitocondriale (TCA), il processo che produce energia affinché le cellule tumorali sopravvivano e si moltiplichino. Quando CPI-613 attacca il ciclo TCA aumenta anche la sensibilità delle cellule tumorali ai farmaci chemioterapici, rendendolo così più efficace nel ridurre i tumori e meno suscettibile alla resistenza alla chemioterapia.