L'essai clinique de phase trois, approuvé par la Food and Drug administration et parrainé par Rafael Pharmaceuticals, combine CPI-613 avec FOLFIRINOX. Une étude précédente de phase 1 a montré une survie globale médiane des patients de 20 mois avec l'association médicamenteuse, comparativement à 11 mois lorsqu'il était traité par chimiothérapie seule. Cette même étude a montré un taux de réponse tumorale - ou une réduction tumorale - de 61% avec le traitement combiné, contre près de 32 pour cent avec le régime standard.
Cette option supplémentaire pour les patients atteints d'un cancer du pancréas métastatique offre l'espoir de réduire considérablement leurs tumeurs et un moyen de mieux contrôler potentiellement la maladie métastatique."
Minsig Choi, MARYLAND, Chercheur principal de l'essai clinique et oncologue médical de l'équipe d'oncologie gastro-entérologique du Stony Brook Cancer Center
Le CPI-613 est conçu pour traiter le cycle de l'acide tricarboxylique mitochondrial (TCA), le processus qui produit de l'énergie pour que les cellules tumorales survivent et se multiplient. Lorsque le CPI-613 attaque le cycle du TCA, il augmente également la sensibilité des cellules cancéreuses aux médicaments chimiothérapeutiques, le rendant ainsi plus efficace pour réduire les tumeurs et moins sensible à la résistance à la chimiothérapie.