Denne studien testet selinexor med deksametason, en kombinasjon som slo kreften betydelig ned hos mer enn en fjerdedel av pasientene, inkludert to pasienter som ble fullstendig remisjon. Proteiner og messenger -RNA spiller en viktig rolle i veksten av kreftceller, og selinexor har en mekanisme uten sidestykke som blokkerer eksport av protein og messenger -RNA fra kjernen i kreftcellen til cytoplasma, forårsaker at kreftcellen dør. Denne terapien forårsaket minst en minimal respons hos nesten 40 prosent av pasientene som hadde myelomatose, en kreft av en type hvite blodlegemer som kalles en plasmacelle.
Denne studien viste at en roman, førsteklasses medikament med en ny virkningsmekanisme kan drepe en pasients kreftceller. Dette beviste at stoffet fungerte hos pasienter som hadde oppbrukt annenhver behandling og som ellers ville blitt lagt på hospice. "
Studiens seniorforfatter, Sundar Jagannath, MBBS, Direktør for Multiple Myeloma Program og professor i medisin (hematologi og medisinsk onkologi) ved The Tisch Cancer Institute på Mount Sinai
Den kliniske studien, kalt STORM del 2 -studien, studerte responsen til 122 pasienter som tok selinexor og deksametason, begge orale legemidler, i rettssaker over hele USA og Europa. Mount Sinai registrerte en fjerdedel av pasientene i den internasjonale studien.
Pasienter så vanligvis en respons på stoffene innen en eller to måneder. Selv om det ikke var noen organtoksisitet, bivirkninger inkluderte lavt blodtall uten blødning, kvalme, oppkast, mangel på matlyst eller tretthet.
"Denne studien er meningsfull for pasienter med myelomatose som ikke har lykkes med flere andre behandlinger, "sa studiens første forfatter Ajai Chari, MD, Direktør for klinisk forskning i Multiple Myeloma Program ved Tisch Cancer Institute ved Mount Sinai. "Et økende antall pasienter har resistens mot standardmedisinene som brukes ved behandling av myelomatose, og den generelle overlevelsen hos disse pasientene er kort, noen ganger mindre enn tre måneder. "
Selinexor ble godkjent av FDA for pasienter som var resistente mot flere terapier i begynnelsen av juli. Denne studien ble finansiert av Karyopharm, produsenten av selinexor.
Selinexor blir også undersøkt ved multippelt myelom i kombinasjon med andre godkjente legemidler mot myelomatose samt andre maligniteter som lymfom og eggstokkreft.
Denne studien er en viktig milepæl i myelomforskning for teamet ved The Tisch Cancer Institute på Mount Sinai, som nylig lanserte et nytt Center of Excellence for Multiple Myeloma. Det nye senteret samler internasjonalt anerkjente leger for å tilby omfattende, medfølende omsorg for pasienter med myelomatose og relaterte sykdommer og for å fremme innovativ forskning og tilpassede behandlinger som fører til kurer. Dr. Jagannath vil fungere som direktør for senteret som behandler det største antallet myelompasienter i landet.
"Center of Excellence for Multiple Myeloma er en del av The Tisch Cancer Institute og bruker de mest avanserte diagnostiske og behandlingstilnærmingene innen toppmoderne fasiliteter ved et kreftsenter som er utpekt av National Cancer Institute, "sa Ramon Parsons, MD, PhD, Direktør for The Tisch Cancer Institute, Leder for onkologiske vitenskaper, og Ward-Coleman professor i kreftforskning ved Icahn School of Medicine på Mount Sinai. "Koordinerte omsorgsteam inkluderer eksperter fra beinmargstransplantasjonsprogrammet, patologi, radiologi, immunologi, genomikk, Smittsomme sykdommer, ortopedisk kirurgi, kardiologi, og nefrologi, og pasientene vil ha bred tilgang til omfattende støttetjenester, inkludert fra sosialarbeidere, finansielle rådgivere, og presteskap. "