Deze proef testte selinexor met dexamethason, een combinatie die de kanker bij meer dan een kwart van de patiënten aanzienlijk deed afnemen, waaronder twee patiënten die in volledige remissie gingen. Eiwitten en boodschapper-RNA's spelen een belangrijke rol bij de groei van kankercellen, en selinexor heeft een ongekend mechanisme dat de export van eiwit- en boodschapper-RNA's van de kern van de kankercel naar het cytoplasma blokkeert, waardoor de kankercel sterft. Deze therapie veroorzaakte ten minste een minimale respons bij bijna 40 procent van de patiënten met multipel myeloom, een kanker van een type witte bloedcel die een plasmacel wordt genoemd.
Deze studie bewees dat een roman, eersteklas medicijn met een nieuw werkingsmechanisme kan de kankercellen van een patiënt doden. Dit bewees dat het medicijn werkte bij patiënten die elke andere behandeling hadden uitgeput en die anders in een hospice zouden zijn geplaatst."
senior auteur van de studie, Sundar Jagannath, MBBS, Directeur van het Multiple Myeloma Program en hoogleraar geneeskunde (hematologie en medische oncologie) aan het Tisch Cancer Institute op de berg Sinaï
De klinische proef, genaamd de STORM Part 2 Study, de respons bestudeerd van 122 patiënten die selinexor en dexamethason gebruikten, zowel orale medicijnen, in proeven in de Verenigde Staten en Europa. Mount Sinai schreef een kwart van de patiënten in voor de internationale studie.
Patiënten zagen over het algemeen binnen een of twee maanden een reactie op de medicijnen. Hoewel er geen orgaantoxiciteit was, bijwerkingen waren onder meer een laag aantal bloedcellen zonder bloeding, misselijkheid, braken, gebrek aan eetlust of vermoeidheid.
"Deze studie is zinvol voor patiënten met multipel myeloom die geen succes hebben gehad met meerdere andere therapieën, " zei de eerste auteur van de studie, Ajai Chari, MD, Directeur van klinisch onderzoek in het Multiple Myeloma-programma bij het Tisch Cancer Institute op de berg Sinaï. "Een toenemend aantal patiënten heeft resistentie tegen de standaardgeneesmiddelen die worden gebruikt bij de behandeling van multipel myeloom, en de algehele overleving bij deze patiënten is kort, soms minder dan drie maanden."
Selinexor werd begin juli goedgekeurd door de FDA voor patiënten die resistent waren tegen meerdere therapieën. Deze studie werd gefinancierd door Karyopharm, de fabrikant van selinexor.
Selinexor wordt ook onderzocht bij multipel myeloom in combinatie met andere goedgekeurde geneesmiddelen voor multipel myeloom en bij andere maligniteiten zoals lymfoom en eierstokkanker.
Deze studie is een belangrijke mijlpaal in het onderzoek naar myeloom voor het team van het Tisch Cancer Institute op de berg Sinaï, die onlangs een nieuw Centre of Excellence voor Multiple Myeloma lanceerde. Het nieuwe centrum brengt internationaal erkende artsen samen om uitgebreide, medelevende zorg voor patiënten met multipel myeloom en aanverwante ziekten en om innovatief onderzoek en gepersonaliseerde behandelingen te bevorderen die tot genezing leiden. Dr. Jagannath zal dienen als directeur van het centrum dat het grootste aantal myeloompatiënten in het land behandelt.
"Het Centre of Excellence voor Multiple Myeloma maakt deel uit van het Tisch Cancer Institute en maakt gebruik van de meest geavanceerde diagnostische en behandelingsbenaderingen binnen de modernste faciliteiten van een door het National Cancer Institute aangewezen kankercentrum, " zei Ramon Parsons, MD, doctoraat, directeur van het Tisch Cancer Institute, voorzitter van oncologische wetenschappen, en Ward-Coleman Professor in Kankeronderzoek van de Icahn School of Medicine op de berg Sinaï. "Gecoördineerde zorgteams omvatten experts van het beenmergtransplantatieprogramma, pathologie, radiologie, immunologie, genomica, infectieziekten, orthopedische operatie, cardiologie, en nefrologie, en patiënten zullen brede toegang hebben tot uitgebreide ondersteunende diensten, onder meer van maatschappelijk werkers, financieel adviseurs, en geestelijken."