Questo studio ha testato selinexor con desametasone, una combinazione che ha significativamente abbattuto il cancro in più di un quarto dei pazienti, compresi due pazienti che sono andati in remissione completa. Le proteine e gli RNA messaggeri svolgono un ruolo importante nella crescita delle cellule cancerose, e selinexor ha un meccanismo senza precedenti che blocca l'esportazione di proteine e RNA messaggeri dal nucleo della cellula cancerosa al citoplasma, provocando la morte della cellula cancerosa. Questa terapia ha causato almeno una risposta minima in quasi il 40% dei pazienti affetti da mieloma multiplo, un cancro di un tipo di globuli bianchi chiamati plasmacellule.
Questo studio ha dimostrato che un romanzo, farmaco di prima classe con un nuovo meccanismo d'azione può uccidere le cellule tumorali di un paziente. Ciò ha dimostrato che il farmaco ha funzionato in pazienti che avevano esaurito ogni altro trattamento e che altrimenti sarebbero stati sottoposti a cure hospice".
L'autore senior dello studio, Sundar Jagannath, MBB, Direttore del Programma Mieloma Multiplo e Professore di Medicina (Ematologia e Oncologia Medica) presso il Tisch Cancer Institute del Monte Sinai
La sperimentazione clinica, chiamato lo studio STORM Parte 2, studiato la risposta di 122 pazienti che assumevano selinexor e desametasone, entrambi i farmaci orali, in prove negli Stati Uniti e in Europa. Il monte Sinai ha arruolato un quarto dei pazienti nello studio internazionale.
I pazienti generalmente hanno visto una risposta ai farmaci entro uno o due mesi. Sebbene non vi fosse tossicità per gli organi, gli effetti collaterali includevano un basso numero di sangue senza sanguinamento, nausea, vomito, mancanza di appetito o stanchezza.
"Questo studio è significativo per i pazienti con mieloma multiplo che non hanno avuto successo su più altre terapie, " ha detto il primo autore dello studio Ajai Chari, dottore, Direttore della ricerca clinica nel programma sul mieloma multiplo presso il Tisch Cancer Institute del Monte Sinai. "Un numero crescente di pazienti ha resistenza ai farmaci standard utilizzati nel trattamento del mieloma multiplo, e la sopravvivenza globale in questi pazienti è breve, a volte meno di tre mesi."
Selinexor è stato approvato dalla FDA per i pazienti resistenti a terapie multiple all'inizio di luglio. Questo studio è stato finanziato da Karyopharm, il produttore di selinexor.
Selinexor è stato studiato anche nel mieloma multiplo in combinazione con altri farmaci approvati per il mieloma multiplo, nonché in altre neoplasie come il linfoma e il cancro ovarico.
Questo studio è una pietra miliare nella ricerca sul mieloma per il team del Tisch Cancer Institute del Monte Sinai, che ha recentemente lanciato un nuovo Centro di Eccellenza per il Mieloma Multiplo. Il nuovo Centro riunisce medici riconosciuti a livello internazionale per fornire servizi completi, assistenza compassionevole per i pazienti con mieloma multiplo e malattie correlate e per far progredire la ricerca innovativa e trattamenti personalizzati che portino a cure. Il Dr. Jagannath servirà come Direttore del Centro che tratta il maggior numero di pazienti affetti da mieloma nel paese.
"Il Centro di eccellenza per il mieloma multiplo fa parte del Tisch Cancer Institute e utilizza gli approcci diagnostici e terapeutici più avanzati all'interno di strutture all'avanguardia di un centro oncologico designato dal National Cancer Institute, " disse Ramon Parsons, dottore, dottorato di ricerca, Direttore del Tisch Cancer Institute, Cattedra di Scienze Oncologiche, e Ward-Coleman Professor in Ricerca sul Cancro della Icahn School of Medicine del Monte Sinai. "I team di assistenza coordinati includono esperti del Programma di trapianto di midollo osseo, patologia, radiologia, immunologia, genomica, malattie infettive, chirurgia ortopedica, cardiologia, e nefrologia, e i pazienti avranno ampio accesso a servizi di supporto completi, anche dagli assistenti sociali, consulenti finanziari, e clero».