PSC is een zeldzame ziekte met een slechte prognose en kan leiden tot levercirrose of galwegkanker. Het treft 0,01% van de bevolking, maar ook al is het zeldzaam, PSC is verantwoordelijk voor meer dan 10% van alle levertransplantaties, waardoor het de derde meest voorkomende indicatie op wachtlijsten voor levertransplantatie in Europa is.
In de recente studie, die nu is gepubliceerd in het toonaangevende tijdschrift Hepatologie , de onderzoekers waren in staat om een moleculaire signatuur voor ER-stress te identificeren, zowel in de levercellen (hepatocyten) als in het galkanaalepitheel - en met name als een op zichzelf staande factor die onafhankelijk is van het ziektestadium of de mate van leverfibrose littekenweefsel) als voorloper van mogelijke levercirrose.
Met behulp van transcriptionele analyse, we waren in staat om een gepersonaliseerde moleculaire signatuur van primaire scleroserende cholangitis te identificeren, waaruit blijkt dat patiënten met een verminderde respons op ER-stress een slechtere prognose hebben met een hogere incidentie van complicaties. Deze ontdekking opent ook nieuwe behandelingsopties, omdat ER-stress kan worden tegengegaan met medicijnen."
Michael Trauner, Hoofd, MedUni Vienna's afdeling gastro-enterologie en hepatologie
Aangezien de ophoping van potentieel giftige galzuren in cholestase resulteert in ER-stress, er wordt nu geprobeerd dit evenwicht farmacologisch te herstellen met behulp van de nieuwe galzuurtherapeutica die beschikbaar zijn. Naar verluidt kunnen gunstige effecten worden verwacht van geneesmiddelen die al klinisch worden getest, maar er is al meer onderzoek gestart om dit verder te onderzoeken.